Bilaga W1404-2.2.pdf - LIF

Svårigheten vid beslut om hur en terapiprodukt skall regleraskommer av det faktum att man har gjort bedömningen attförutom att se till huruvida cellerna eller vävnaden har blivitväsentligen modifierade så är det också avgörande om terapinanvänds för samma essentiella funktion hos mottagare somhos givare. Ett exempel på detta resonemang är minimaltmanipulerade autologa benmärgsceller som används för attreparera kardiovaskulär vävnad vid hjärtinfarkt och somdärmed klassificerats som avancerat terapiläkemedel. Dethar ansetts viktigt att även denna typ av cellterapi granskasutifrån samma kriterier som gäller för övriga cellterapiläkemedel,framför allt med avseende på effekt och potentiellarisker.Godkännandeprocedur inom EUNormalt skall avancerade terapiläkemedel godkännas i dens.k. centrala proceduren i EU vilket innebär att det är deneuropeiska läkemedelsmyndigheten EMA (European MedicinesAgency) som ansvarar för utredningen tillsammansmed nationella experter. Det slutgiltiga beslutet om godkännandefattas av EU-kommissionen. EMA hjälper till medbedömning av huruvida en produkt är ett AT-läkemedeleller inte. EMA ger också vetenskaplig och regulatorisk rådgivningangående den dokumentation som behövs för att fåen produkt godkänd inom EU.Det s.k. sjukhusundantaget innebär dock att sjukvårdenhar möjlighet att använda AT-läkemedel som producerats förenstaka patient under en läkares exklusiva ansvar, även omläkemedlet inte har prövats och godkänts inom EU. Dockkommer det att ställas krav på tillverkningstillstånd, spårbarhetoch säkerhetsövervakning vilka ges av ändringarna iläkemedelslagen (1992:856).Dessutom kommer specifika krav på bl.a. märkning,uppföljning och kvalitetskrav ges av bestämmelser i föreskrifterfrån Läkemedelsverket. Dessa krav införs i lagen föratt värna om folkhälsan vid beredning och användning avläkemedel som omfattas av bestämmelsen om avanceradeterapiläkemedel inom sjukhusundantaget.När behövs klinisk prövning?När man beslutat sig för att utföra en studie där man skallgöra en systematisk utvärdering av ett läkemedels effekt ochsäkerhet, behövs ett godkännande från Läkemedelsverket.En godkänd klinisk läkemedelsprövning ska då genomföras,även om syftet inte är att söka godkännande för ett nytt läkemedel,i det här fallet en produkt för avancerad terapi (EG1394/2007). Tabellen nedan visar de alternativ som börövervägas innan behandling enligt sjukhusundantaget elleren klinisk studie med ett AT-läkemedel påbörjas. Det finnsgemensamma regler för klinisk läkemedelsprövning i EU. Ärman osäker om det behövs tillstånd för studien, går det braatt kontakta Läkemedelsverkets enhet för kliniska prövningar.Ett AT-läkemedel som används då patient behandlas enligtsjukhusundantaget behöver inte först ha utvärderats iklinisk läkemedelsprövning. Det är därför viktigt att göra enrisk-nyttabedömning för den enskilda patienten. Förstagången ett nytt läkemedel ges till människa föreligger enhögre risk. Efter ett svårare tillbud med ett nytt läkemedelutarbetades en ny riktlinje av EMA som belyser denna problemställningoch hur man bör gå tillväga (EMEA/CHMP/SWP/28367/07). Klinisk läkemedelsprövning är rätt alternativför systematisk utvärdering av effekt och säkerhet, förpublikation av resultaten i vetenskaplig tidskrift (utöverfallrapport) och för framtida ansökan om godkännande.Den nya lagstiftningen för avancerade terapier skall utvärderasefter fem år och det är möjligt att man utifrån denerfarenhet man då fått kan behöva förändra vissa delar avregelverket.Tabell.Behandling enligt sjukhusundantagKlinisk läkemedelsprövning Ja Ja Ja Ja Ja Ja