Schleswig-Holsteinisches Ärzteblatt, Ausgabe 9/2009

UNSERE NACHBARN
6. Eppendorfer Dialog zur Gesundheitspolitik
Seltene Erkrankungen besser
behandeln
Der Forderung nach einer besseren Diagnostik und Therapie für Patienten mit
seltenen Erkrankungen schlossen sich alle Referenten im UKE an.
Insgesamt über 100.000 Schleswig-Holsteiner dürften
an seltenen Erkrankungen leiden, sog. Orphan Deseases
oder Rare Diseases, die eine Prävalenz von jeweils
höchstens fünf Betroffenen auf 10.000 Einwohner
haben. Insofern leuchtet der zunächst paradox erschei -
nen de Titel des jüngsten Eppendorfer Dialogs vom
8. Juli ein: „Seltene Erkrankungen - ein häufiges Problem.“
Die Problematik, so Gastgeber Prof. Dr. Matthias
Augustin vom Kompetenzzentrum Versorgungsforschung
in der Dermatologie des UKE, liege vor allem
darin, dass es an medizinischem Wissen zu den über
6.000 bekannten seltenen Krankheiten (von rund 30.000)
fehle, zumal an Evidenz höherer Stufe, sowohl für die
Diagnostik und wie auch für die Therapie.
Kongenitale seltene Krankheiten wie Neurofibromatose
oder später auftretende Erkrankungen wie das Kaposi-
Syndrom „gehen meist mit hoher Krankheitslast, er höhter
Mortalität und starken Einbußen an Lebensqua lität
für die Betroffenen und ihre Angehörigen einher ...
Viele Patienten berichten über Ungerechtigkeiten und
Schwierig keiten beim Zugang zu Behandlung und
Pflege.“
Bereits auf der Ebene der medizinisch-pharmakologischen
Forschung gibt es grundlegende Probleme, wie
Prof. Dr. Leena Bruckner-Tuderman aus Freiburg berichtete.
Es fehle an ausreichender Finanzierung im
Vergleich zu den großen Volkskrankheiten. Die staatliche
Forschungsförderung sei aber entscheidend, wenn
ein vielversprechendes Projekt wie das von ihr betreute
(„Epidermolysis bullosa“) auslaufe. Außerdem gelte
es, für die seltenen Krankheiten Referenzzentren für die
Diagnostik aufzubauen. Die Zentren müssten sich dann
organisatorisch vernetzen.
Kein Problem hingegen sollte die Forderung nach evidenzbasierter
Medizin bieten, sagte der Vorsitzende
des Gemeinsamen Bundesausschusses, Dr. jur. Rainer
Hess. Es gehe nicht darum, seltene Krankheiten durch
unerfüllbar hohe Evidenzanforderungen zu diskriminieren
oder aber umgekehrt durch Großzügigkeit zu bevorzugen,
sondern der G-BA fordere die angemesse
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Dr. Andreas Reimann
Dr. Julia Mattenklotz
(Fotos: Christina Opeldus)
ne, die höchste verfügbare Evidenz aus Studien oder
notfalls Anwendungsbeobachtungen. Entsprechend
der jüngsten Rechtsprechung müsse aber auch hier jeweils
das Risiko abgeschätzt und ins Verhältnis zum
möglichen Nutzen gesetzt werden. Folgestudien nach
der Therapie mit Orphan Drugs per Off-Label-Use seien
sinnvoll, und die Finanzierungsüberlegungen der
GKV hierzu seien zu begrüßen.
Dr. Julia Mattenklotz, Referentin aus dem Bundesgesundheitsministerium,
malte aus der defensiven Perspektive
der Ministerialbürokratie eher ein Wunschbild
als die Realität. Der Staat sei grundsätzlich verpflichtet,
für alle, d. h. auch für die Patienten mit seltenen Krankheiten,
die notwendigen Finanzmittel zur Verfügung zu
stellen. Es sei zu begrüßen, dass derzeit durch Aktivitäten
der Selbsthilfe wie auch der EU seltene Erkrankungen
stärker beachtet würden. Im nationalen Recht
böten die neuen Versorgungsformen bessere Möglichkeiten
auch für Orphan Diseases. Die oft bedrückende
Versorgungsrealität schilderte aus Sicht der
Selbsthilfegruppen Dr. phil. nat. Andreas Reimann, Geschäftsführer
Mukoviszidose e. V. und 1. Stv. Vorsitzender
von Achse e. V. Er monierte die oft quälend
lange Suche nach der richtigen Diagnose, da es zu wenig
Spezialisten gebe. Sein Fazit: „Es besteht also
Handlungsbedarf auf der Systemebene, auf der Mikroebene,
bei der Forschungsförderung und in der
Ärzteausbildung.“
Horst Kreussler