Rapporto sulle biotecnologie in Italia 2010 - Farmindustria

Red biotech
Il progresso della ricerca verso le terapie avanzate
I progressi scientifici nelle biotecnologie e nella biologia
cellulare e molecolare hanno portato allo sviluppo non solo
di molecole sempre più sofisticate, ma anche delle terapie
avanzate, che sono rappresentate prevalentemente dalla terapia
genica, dalla terapia cellulare e dalla ingegneria tessutale
(ATMP=Advanced Therapy Medicinal Product).
Questo nuovo settore della medicina offre importanti
opportunità per il trattamento di malattie per le quali non
esistono terapie o ne esistono di limitatamente efficaci.
La terapia genica interviene cambiando l’espressione dei
geni coinvolti nella malattia target. Recentemente sono stati
resi noti i risultati di alcuni studi clinici a lungo termine in cui
sono state applicate terapie geniche somatiche in malattie
monogeniche, che hanno dimostrato una notevole e duratura
efficacia. Questi dati confermano che, almeno per alcune
malattie, la terapia genica sta effettivamente mantenendo
quanto promesso. Le prospettive di ulteriore sviluppo di
questo approccio possono essere riconducibili a due indirizzi:
la cura di malattie dovute ad alterazione di più geni e la
variazione dell’espressione di geni delle cellule germinali,
in modo da trasferire la variazione stessa alla generazione
successiva. Nel gruppo della terapia genica sono inclusi anche
i prodotti a base di acido ribonucleico (RNA).
La terapia cellulare può essere rappresentata da cellule
autologhe (del medesimo paziente), allogeniche (da donatore)
e xenogeniche (da animale), e può contenere cellule a diverso
stadio di differenziamento (staminali embrionali o da adulto,
progenitori, staminali pluripotenti e cellule differenziate). La
terapia cellulare può avere lo scopo di rimpiazzare cellule e
tessuti danneggiati oppure può contrastare una patologia
mediante meccanismi farmacologici, metabolici o immunologici.
L’ingegneria tissutale, che può anche essere inclusa nel termine
Cell-Based Medicinal Products (CBMP) permette la sostituzione
di tessuti danneggiati con tessuti viventi e funzionali
opportunamente costruiti. Sostituti della pelle e della cartilagine
sono in uso da più di un decennio, con notevoli risultati, nella
terapia delle ustioni e dei danni articolari, rispettivamente.
Lo sviluppo di tali terapie è, a tutt’oggi, in uno stadio relativamente
precoce, come testimoniato dal numero di studi clinici di Fase I e
II e nessun prodotto medicinale per terapie avanzate ha ancora
ottenuto l’approvazione per l’immissione in commercio.
26 Rapporto sulle biotecnologie in Italia
Dal punto di vista normativo, l’approvazione per l’immissione
in commercio di prodotti per terapie avanzate è gestita
esclusivamente secondo procedura centralizzata dall’EMEA.
Le istituzioni europee hanno emesso una prima linea guida su
questo gruppo di prodotti innovativi nel 2007 (EC Regulation
1394/2007 del 10 Dicembre 2007), per garantire la loro
sicurezza, efficacia e qualità. Questo ha consentito una ripresa
della crescita delle Aziende operanti in questo settore e della
competitività europea in queste aree chiave dello sviluppo
biomedico. All’interno dell’EMEA è stato istituito un Comitato
per le Terapie Avanzate (CAT), formato da esperti scientifici,
legali e rappresentanti di associazioni di pazienti, che si
occupa specificamente ed esclusivamente di questa tipologia
di prodotti. Al CAT è attribuita la responsabilità di valutare in
prima istanza le documentazioni tecnico-scientifiche presentate
dalle Società che sviluppano ATMPs a supporto della domanda
di autorizzazione alla immissione in commercio.
Lo sviluppo costante delle tecnologie e la continua crescita
ed aggiornamento degli aspetti normativi stanno facendo
registrare un costante aumento delle richieste per l’esecuzione
di studi clinici, per Protocol Assitances, per Scientific Advices
presso l’EMEA e, soprattutto, un notevole incremento
delle domande per orphan drug, dato che queste terapie
sono particolarmente indirizzate a gruppi ristretti di pazienti
e a patologie orfane.
In Italia, sono stati implementati alcuni importanti
provvedimenti per il recepimento delle normative europee
e, soprattutto, è stato programmato il rilancio della ricerca
clinica nell’ambito delle terapie avanzate, mediante la stesura
di un accordo tra AIFA, ISS e Assobiotec (“Documento
programmatico per l’incentivazione alla sperimentazione
clinica nel campo delle Biotecnologie in Italia”), nel maggio
del 2009, che contiene proposte per l’implementazione
e l’incentivazione delle interazioni tra istituzioni, industrie
ed Università.
Gli argomenti correlati allo sviluppo degli ATMPs che
necessitano di particolare attenzione, sia dal punto di vista
scientifico sia normativo, sono quelli relativi alla sicurezza.
Le normative che regolano lo sviluppo dei farmaci tradizionali
non sono totalmente applicabili a questa tipologia di prodotti,
in particolare per gli studi non-clinici ed i test di qualità, quindi,