Medycyna Wieku Rozwojowego

Megachemioterapia z autologicznym przeszczepieniem komórek krwiotwórczych u dzieci
ka w momencie rozpoznania (powy˝ej i poni˝ej 1 roku ˝ycia), stopnia zaawansowania
choroby, obecnoÊci amplifikacji n-myc i innych zaburzeƒ cytogenetycznych i molekularnych.
Pacjenci z grupy wysokiego ryzyka (40-50% wszystkich pacjentów z neuroblastoma)
wymagajà szczególnie intensywnej terapii skojarzonej obejmujàcej intensywnà
chemioterapi´ indukcyjnà, zabieg operacyjny, megachemioterapi´ z autologicznym
przeszczepieniem komórek hematopoetycznych (HSCT), radioterapi´ miejsca, gdzie
umiejscowiony by∏ guz pierwotny oraz od niedawna stosowanie terapii tzw. choroby
resztkowej (kwas 13-cis retinowy, p-cia∏a anty GD2) (1-6). Jednak mimo stosowanie
tak intensywnego leczenia rokowanie w grupie wysokiego ryzyka jest nadal niepomyÊlne,
tylko ok. 30% dzieci z tej grupy uzyskuje d∏ugoletnie prze˝ycia (1,2,3). Wprowadzenie
megachemioterapii z autoHSCT mia∏o na celu popraw´ wyleczalnoÊci u dzieci
z neuroblastoma wysokiego ryzyka.
Rekomendacje EBMT z 2004 roku do megachemioterapii z autoHSCT u dzieci
z nerwiakiem zarodkowym wspó∏czulnym obejmujà pacjentów powy˝ej 1 roku ˝ycia
z chorobà w 4 stadium zaawansowania; pacjentów z amplifikacjà n-myc niezale˝nie od
stopnia zaawansowania oraz pacjentów powy˝ej 1 roku ˝ycia ze wznowà choroby, niezale˝nie
od obecnoÊci amplifikacji n-myc, bez wczeÊniejszej megachemioterapii (7).
CEL PRACY
Celem pracy jest ocena wyników leczenia megachemioterapià z nast´powym autologicznym
przeszczepieniem komórek hematopoetycznych u dzieci z neuroblastoma
wysokiego ryzyka.
PACJENCI I METODY
W latach 1995-2004 u dzieci z neuroblastoma w III/IV stadium zaawansowania w 4
oÊrodkach przeszczepiania szpiku kostnego w Polsce wykonano 73 autologiczne przeszczepienia
komórek krwiotwórczych. W oÊrodku wroc∏awskim u 37 pacjentów, lubelskim
u 14, krakowskim u 14 dzieci, w bydgoskim u 8 pacjentów. Wiek dzieci w analizowanej
grupie waha∏ si´ od 1,8 do 15 lat (mediana 4,9 lat). W badanej grupie dzieci by∏o
35 dziewczàt i 38 ch∏opców. 43 pacjentów poddano megachemioterapii przy pierwszym
rozpoznaniu choroby, u 30 chorych megachemioterapià by∏a cz´Êcià leczenia kolejnego
nawrotu neuroblastoma. 36/73 (49%) pacjentów leczonych by∏o wg programu dla neuroblastoma
wysokiego ryzyka NBL SIOP 2002. Charakterystyk´ pacjentów zawarto w tabeli
1. W kondycjonowaniu zastosowano busulfan z melfalanem (58/73), treosulfan
z melfalanem (2/73), karboplatyn´, etopozyd, melfalan (9/73), melfalan (3/73) i thiotepa,
cyclofosfamid, karboplatyn´ (1/73). èród∏em komórek krwiotwórczych u 57 pacjentów
(78%) by∏a krew obwodowa, szpik kostny u 10 pacjentów (14%), krew obwodowa i szpik
kostny u 6 pacjentów (8%). U wi´kszoÊci z wyjàtkiem 2 przypadków, nie stosowano
oczyszczania materia∏u przeszczepowego (purging). W analizowanej grupie dzieci podano
od 1,0 do 9,06 x 10 6 / kg masy cia∏a komórek CD34 (mediana 3,04 x 10 6 ).
W pracy oceniano prawdopodobieƒstwo ca∏kowitego prze˝ycia (overall survival
– OS) oraz prawdopodobieƒstwo prze˝ycia wolnego od choroby (disease free survival
777