Medycyna Wieku Rozwojowego

Zastosowanie imatinibu w terapii przewlek∏ej bia∏aczki szpikowej u dzieci. Doniesienie wst´pne
2. Remisja cytogenetyczna (CR, cytogenetic remission) oparta na iloÊciowej ocenie
chromosomu Ph przy pomocy klasycznych technik prà˝kowych w jàdrach metafazalnych
komórek szpiku:
a) odpowiedê ca∏kowita (complete cytogenetic response) – chromosom Ph nieobecny,
b) odpowiedê wi´ksza (major cytogenetic response) – chromosom Ph obecny
w 1%-35% komórek,
c) odpowiedê mniejsza (minor cytogenetic response) – chromosom Ph obecny
w 35%- 95% komórek,
d) brak odpowiedzi (no response) – chromosom Ph obecny w > 95% ocenianych
komórek.
3. Remisja molekularna (MR, molecular remission) oparta na podstawie jako-
Êciowej oceny obecnoÊci rearan˝acji m/M bcr-abl dokonywanej metodà RT-PCR.
W trakcie prowadzenia terapii imatinibem kontrolowano parametry hematologiczne
oraz biochemiczne krwi obwodowej oraz rejestrowano zg∏aszane przez pacjentów
i ich rodziców objawy niepo˝àdane mogàce mieç zwiàzek ze stosowanà terapià.
Prawdopodobieƒstwo braku uzyskania remisji hematologicznej, cytologicznej
oraz molekularnej wyznaczono metodà Kaplana-Meiera.
WYNIKI
Charakterystyk´ przebiegu terapii imatinibem i dalszych losów pacjentów przedstawiono
w tabeli III. Ca∏kowity czas obserwacji pacjentów wynosi∏ od 5,5 do 25,5
miesi´cy (mediana 14,3 miesi´cy), czas stosowania terapii imatinibem – od 2,5 do 14,5
miesi´cy (mediana 7 miesi´cy). Najkrótszy okres stosowania imatinibu dotyczy∏ pacjenta
w fazie kryzy blastycznej, u którego po uzyskaniu remisji cytogenetycznej
mniejszej, rozwin´∏a si´ opornoÊç na ten lek i dosz∏o do rozwoju drugiej kryzy blastycznej.
W oparciu o wskaênik Hasforda, pi´ciu pacjentów zosta∏o zakwalifikowanych do
grupy niskiego ryzyka (wskaênik < 780), jeden – w fazie kryzy blastycznej – do grupy
poÊredniego ryzyka (wskaênik = 981).
Ca∏kowità remisj´ hematologicznà uzyska∏o 5/6 pacjentów w czasie 4 do 8 tygodni
od momentu rozpoznania choroby (w tym 3 pacjentów ju˝ w trakcie terapii hydroksymocznikiem).
Natomiast u pacjenta w fazie kryzy blastycznej, do momentu wystàpienia
drugiej fazy blastycznej, która nastàpi∏a w 10 tygodni od pierwotnej diagnozy,
osiàgni´to cz´Êciowà remisj´ hematologicznà.
Remisj´ cytogenetycznà ca∏kowità uzyska∏o 3 dzieci w czasie 4 do 8 miesi´cy od
chwili rozpocz´cia terapii imatinibem (tj. 5 do 10 miesi´cy od momentu rozpoznania),
a 2 dzieci osiàgn´∏o w okresie obserwacji remisj´ wi´kszà – po 3 i 5 miesiàcach terapii
imatinibem (tj. po 3,5 i 6 miesiàcach od rozpoznania CML). U jednego pacjenta uzyskano
po 10 tygodniach terapii remisj´ cytogenetycznà mniejszà.
Remisj´ molekularnà stwierdzono u 3 pacjentów jednoczasowo z osiàgni´ciem
przez nich ca∏kowitej remisji cytogenetycznej, u 2 dzieci (1 z wi´kszà i 1 z mniejszà
remisjà cytogenetycznà) nie osiàgni´to remisji molekularnej. Monitorowanie odpo-
607