Medycyna Wieku Rozwojowego

Efekty leczenia immusupresyjnego ci´˝kiej postaci anemii aplastycznej u dzieci
DYSKUSJA
Dla dzieci z rozpoznanà SAA leczeniem z wyboru jest przeszczep szpiku od zgodnego
rodzinnego dawcy, jednak takà mo˝liwoÊç ma tylko oko∏o 25% pacjentów (1-
-6,15,17). W pozosta∏ych przypadkach stosowne jest wi´c skojarzone leczenie immunsupresyjne,
które jednak obarczone jest mo˝liwoÊcià wystàpienia nawrotu choroby oraz
transformacji klonalnej: PNH, MDS, bia∏aczka (9-15,17,18). Na przestrzeni ostatnich lat
znacznie poprawi∏y si´ wyniki IS leczenia SAA ze wzgl´du na ∏àczne podawanie ALG,
CSA, prednisolonu oraz granulocytarnych czynników wzrostowych (5,10,11,15,16,17,19,
20,21,22). W latach 1970-1987 po podaniu samej ALG 5-letnie prze˝ycie wszystkich pacjentów
z SAA wynosi∏o 43%, a obecnie dzi´ki skojarzonemu leczeniu wzros∏o do oko∏o
66% (15). Znacznie lepiej przedstawiajà si´ wyniki pacjentów poni˝ej 16 roku ˝ycia, u których
5-letnie prze˝ycie przed 1990 rokiem wynosi∏o 50%, a po 1991 roku wzros∏o do oko-
∏o 80% (18). W naszym polskim materiale 10-letniego prze˝ycie uzyskaliÊmy u 81,2%.
Stwierdzone odsetki remisji po leczeniu IS u naszych pacjentów sà podobne do wyników
uzyskiwanych przez innych autorów, oko∏o 85% 8-letnich prze˝yç (9,10,11,14,17,18).
Analizujàc oddzielnie grup´ dzieci z vSAA i SAA okaza∏o si´, i˝ nasi pacjenci z vSAA gorzej
odpowiadali na IS (42,3%versus 66,1%) a 10-letnie prze˝ycie wynosi∏o 83,7% dla pacjentów
z SAA verus 77% dla dzieci z vSAA. Wyniki leczenia uzyskane przez nas ró˝nià
si´ od przedstawionych przez M. Füehrer (19), która stwierdzi∏a lepszà odpowiedê na IS
u pacjentów z vSAA (CR-68% versus 45%) oraz lepsze 5 letnie prze˝ycie (93% versus
81%). Nale˝y podkreÊliç, i˝ grupa tych pacjentów otrzymywa∏a ATG koƒskà w dawce takiej
jak stosowana przez nas ale przez 8 kolejnych dni. W prezentowanej przez nas grupie
zanotowaliÊmy wystàpienie nawrotów u 7% dzieci. Dane te sà podobne do opisywanych
przez Gluckman (17), która stwierdzi∏a 9% nawrotów w grupie pacjentów z SAA leczonych
globulinà antylimfocytarnà, cyklosporynà, prednozolonem i dodatkowo granulocytarnym
czynnikiem wzrostu (G-CSF). Wed∏ug Schrezenmeier (20) prawdopodobieƒstwo
wystàpienia nawrotów mo˝e wynosiç nawet 30% (20). Choç u naszych pacjentów stwierdziliÊmy
tylko 1 przypadek nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) oraz nie stwierdziliÊmy
˝adnego przypadku zespo∏u mielodysplastycznego (MDS) czy bia∏aczki to jednak
wg Socie (21) prawdopodobieƒstwo ich wystàpienia po IS ocenia si´ na oko∏o 16%. Liczba
obserwowanych u nas powik∏aƒ zwiàzanych z zaka˝eniami nie ró˝ni∏a si´ od podawanych
przez innych autorów. Podobny by∏ tak˝e odsetek zgonów (22). Znaczàcy wp∏yw na
z∏agodzenie ci´˝koÊci zaka˝eƒ ma zastosowanie G-CSF lub GM-CSF, co tak˝e podkre-
Êlane jest w piÊmiennictwie (6,12,15,17). Przedstawiona powy˝ej analiza efektów leczenia
AA za pomocà IS po ponad 10-letniej obserwacji wskazuje na znacznà efektywnoÊç tej
metody leczenia u pacjentów nie posiadajàcych rodzinnego dawcy komórek hematopoetycznych.
Przeprowadzona przez nas analiza ukazuje równie˝, i˝ wyniki osiàgni´te
w oÊrodkach PPGLBCh sà zbli˝one do danych z piÊmiennictwa. Nale˝y podkreÊliç coraz
lepsze wyniki przeszczepów od dawców niespokrewnionych, które sà alternatywà dla
dzieci nie odpowiadajàcych na pierwszy kurs leczenia IS. Dla pacjentów nie majàcych
zgodnego niespokrewnionego dawcy szpiku alternatywà mo˝e byç drugi, a nawet trzeci
kurs IS oraz zastosowanie takich leków jak: przeciwcia∏a anty IL-2, cyklofosphamid, mycophenolate
mofetil, sirolimus, tacrolimus. Terapià adiuwantowà dla osób zale˝nych od
transfuzji, opornych na leczenie IS i inne metody zachowawcze, oraz nie posiadajàcych
dawcy komórek macierzystych mo˝e byç splenektomia (22).
837