24.12.2012 Views

12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok

12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok

12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok

SHOW MORE
SHOW LESS

Create successful ePaper yourself

Turn your PDF publications into a flip-book with our unique Google optimized e-Paper software.

er den eneste kendta kurative behandling.<br />

<strong>KMT</strong> efter myeloablativ konditionering er rapporteret fra International Bone Marrow Transplant<br />

Registry. I en konsekutiv serie omfattende 48 patienter, der blev transplanteret i perioden<br />

1978-1995 med marv fra HLA-identisk søskendedonor blev sandsynligheden <strong>for</strong> 2-års<br />

overlevelse skønnet til 56%. Kun en af syv patienter transplanteret i samme priode med<br />

ubeslægtet donor overlevede.<br />

<strong>KMT</strong> efter reduceret intensitet konditionering har været <strong>for</strong>søgt til patienter med co-morbiditet<br />

eller høj alder, der udgjorde relative kontraindikationer <strong>for</strong> myeloablativ <strong>KMT</strong>. I en lille serie på<br />

7 patienter blev der opnået tæt på 100% donor-kimærisme i alle tilfælde og dermed<br />

elimination af PNH. Tre af de 7 patienter døde af komplikationer til behandlingen.<br />

Hvor PNH optræder som ledsagefænomen til andre hæmatologiske sygdomme, retter<br />

behandlingen sig mod disse.<br />

Rekommendationer<br />

Allogen <strong>KMT</strong> er indiceret ved svære, symptomgivende tilfælde af klassisk PNH, men valget af<br />

behandling må ske efter en nøje afvejning af prognosen med og uden <strong>KMT</strong>. Relativ størrelse<br />

af PNH klonen på over 60% af granulocyterne taler <strong>for</strong> <strong>KMT</strong>. Både myeloablativ og nonmyeloablativ<br />

<strong>KMT</strong> kan anvendes.<br />

Referencer<br />

Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, et al. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 333: 1253-8, 1995.<br />

Socié G, Mary JY, de-Gramont A, et al. Paroxysmal nocturnal haemoglubinuria: long-term follow-up and<br />

prognostic factors. Lancet. 348: 573-7,1996.<br />

Parker C, Omine M, Richards S, et al. Diagnosis and management of parooxysmal nocturnal hemoglobinuria.<br />

Blood 106: 3699-3709, 2005.<br />

Moyo VM, Mukhina GL, Garrett ES, Brodsky RA: Natural history of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria using<br />

modern diagnostic assays. Br J Haematol. 126: 133-8, 2004.<br />

<strong>KMT</strong><br />

Saso R, March J, Cevreska J et al. Bone marrow transplants <strong>for</strong> paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Br J<br />

Haematol. 104: 392-6, 1999.<br />

Hegenbart U, Niederwieser D, Forman S, et al. Hemopoietic cell transplantation from related and unrelated<br />

donors after minimal conditioning as a curastive treatment modality <strong>for</strong> severe paroxysmal nocturnal<br />

hemoglobinuria. Biol Blood Marrow Transpl. 9: 689-97, 2003.<br />

Hill A, Ridley SH, Esser D, et al. Protection of erythrocytes from human complement-mediated lysis by<br />

membrane targeted recombinant soluble CD59: a new approach to PNH therapy. Blood 107: 2131-7, 2006<br />

100

Hooray! Your file is uploaded and ready to be published.

Saved successfully!

Ooh no, something went wrong!