12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok
12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok
12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok
Create successful ePaper yourself
Turn your PDF publications into a flip-book with our unique Google optimized e-Paper software.
er den eneste kendta kurative behandling.<br />
<strong>KMT</strong> efter myeloablativ konditionering er rapporteret fra International Bone Marrow Transplant<br />
Registry. I en konsekutiv serie omfattende 48 patienter, der blev transplanteret i perioden<br />
1978-1995 med marv fra HLA-identisk søskendedonor blev sandsynligheden <strong>for</strong> 2-års<br />
overlevelse skønnet til 56%. Kun en af syv patienter transplanteret i samme priode med<br />
ubeslægtet donor overlevede.<br />
<strong>KMT</strong> efter reduceret intensitet konditionering har været <strong>for</strong>søgt til patienter med co-morbiditet<br />
eller høj alder, der udgjorde relative kontraindikationer <strong>for</strong> myeloablativ <strong>KMT</strong>. I en lille serie på<br />
7 patienter blev der opnået tæt på 100% donor-kimærisme i alle tilfælde og dermed<br />
elimination af PNH. Tre af de 7 patienter døde af komplikationer til behandlingen.<br />
Hvor PNH optræder som ledsagefænomen til andre hæmatologiske sygdomme, retter<br />
behandlingen sig mod disse.<br />
Rekommendationer<br />
Allogen <strong>KMT</strong> er indiceret ved svære, symptomgivende tilfælde af klassisk PNH, men valget af<br />
behandling må ske efter en nøje afvejning af prognosen med og uden <strong>KMT</strong>. Relativ størrelse<br />
af PNH klonen på over 60% af granulocyterne taler <strong>for</strong> <strong>KMT</strong>. Både myeloablativ og nonmyeloablativ<br />
<strong>KMT</strong> kan anvendes.<br />
Referencer<br />
Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, et al. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 333: 1253-8, 1995.<br />
Socié G, Mary JY, de-Gramont A, et al. Paroxysmal nocturnal haemoglubinuria: long-term follow-up and<br />
prognostic factors. Lancet. 348: 573-7,1996.<br />
Parker C, Omine M, Richards S, et al. Diagnosis and management of parooxysmal nocturnal hemoglobinuria.<br />
Blood 106: 3699-3709, 2005.<br />
Moyo VM, Mukhina GL, Garrett ES, Brodsky RA: Natural history of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria using<br />
modern diagnostic assays. Br J Haematol. 126: 133-8, 2004.<br />
<strong>KMT</strong><br />
Saso R, March J, Cevreska J et al. Bone marrow transplants <strong>for</strong> paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Br J<br />
Haematol. 104: 392-6, 1999.<br />
Hegenbart U, Niederwieser D, Forman S, et al. Hemopoietic cell transplantation from related and unrelated<br />
donors after minimal conditioning as a curastive treatment modality <strong>for</strong> severe paroxysmal nocturnal<br />
hemoglobinuria. Biol Blood Marrow Transpl. 9: 689-97, 2003.<br />
Hill A, Ridley SH, Esser D, et al. Protection of erythrocytes from human complement-mediated lysis by<br />
membrane targeted recombinant soluble CD59: a new approach to PNH therapy. Blood 107: 2131-7, 2006<br />
100