12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok

21 år). Med en median observationstid på 61 måneder fandtes en overlevelse på 90%. To
patienter døde som følge af infektion, der var tilstede forud for transplantationen.
Horwitz et al har fra USA publiceret en serie på 10 patienter, heraf halvdelen børn. Alle fik
reduceret intensitet konditionering og T-celle depleteret transplantat. Tre af 10 patienter døde.
De øvrige lever med en median observationstid på 17 måneder. Patient-alder synes at have
været den vigtigste prognostiske faktor i denne serie.
Erfaringerne med transplantation af voksne patienter med CGD er endnu begrænsede, men
har dog hidtil været skuffende. Senest har Güngör (2005) publiceret gode resultater med
reduceret konditionering til 3 patienter i alderen 18 - 39 år.
Selv svær CGD associeret organpåvirkning, f. eks. restriktiv lungeinsufficiens eller
colitis,remitterer efter HSCT.
Rekommendationer:
HSCT kan være kurativ ved CGD. HSCT er som i andre tilfælde forbundet med risiko for
letale komplikationer. Risikoen er størst for voksne patienter og for patienter med aktiv
infektion på transplantationstidspunktet. Transplantation må tilstræbes gennemført tidligt i
forløbet, før der optræder organskade og behandlingsresistente infektioner. Transplantation
bør derfor overvejes allerede efter den første alvorlige infektion. Organskade, der skyldes
CGD, repræsenterer dog ikke nødvendigvis en kontraindikation imod HSCT. HSCT kan derfor
med godt resultat gennemføres også i senere stadier af sygdommen. Inden transplantationen
skal alle eksisterende infektioner være bragt under kontrol. Donor kan være en HLA identisk
søskende eller en 10:10 HLA allel-forligelig ubeslægtet donor.
Referencer
Van den Berg et al.: Chronic granulomatous disease. The European experience. Manuscript.
Jones LBKR et al.: Special article: Chronic granulomatous disease in the United Kingdom and Ireland: a
comprehensive national patient-based registry. Clin Exp Immunol 2008. 152: 211-8.
Horwitz ME et al.: Treatment of chronicgranulomatous disease with nonmyeloablative conditioning and a T celldepleted
hematopoietic allograft N Engl J Med 2001. 344: 881-8.
Seger RA et al.: Treatment of chronic granulomatous disease with myeloablative conditioning and unmodified
hemopoietic allograft: a survey of the European experience, 1985-2000. Blood 2002.
100: 4344-50.
Seger RA: Modern management of chronic granulomatous disease. BrJ Haematol 2007. 140: 255-66.
Soncini E et al.: Unrelated donor and HLA-identical sibling haematopoietic stem cell transplantation cure chronic
granulomatous disease with good long-term outcome and growth. Br J Haematol 2009. 145: 73-83.
Güngör T, Halter J, Klink A, Junge S, Stumpe KDM, Seger R, Schanz U. Successful low toxicity hematopoietic
stem cell tranplantation for high-risk adult chronic granulomatous disease patients. Transplantation 79: 1596-
1606, 2005.
116