12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok

Svær erhvervet aplastisk anæmi (SAA)
Senest revideret: november 2010
Definition: Hypoplastisk knoglemarv kombineret med mindst 2 af følgende fund i perifert
blod: 1: Neutrofile granulocytter < 0,5 Mia/l. 2: Thrombocytter < 20 Mia/l 3: Reticulocytter < 20
Mia/l, svarende til < 1% af antallet af erytrocyter efter korrektion for hæmatokrit. SAA skal
skelnes fra Fanconis anæmi, som er en differentialdiagnose hos yngre patienter.
Behandling
Immunsuppression
Antithymocytglobulin (ATG) eller antilymfocytglobulin (ALG) og ciclosporin (CyA) har hver for
sig vist sig effektive i behandlingen af SAA.
Kriterier for respons:
• Intet respons (NR): Kriterier for SAA stadig opfyldt.
• Delvist respons (PR): Uafhængighed af transfusioner. Kriterier for SAA ikke længere
tilstede. Opfylder ikke kriterierne for komplet respons.
• Komplet respons (CR): Hæmoglobin normaliseret. Neutrofile granulocytter >1,5 Mia/l.
Thrombocytter > 150 Mia/l.
Optimalt respons er opnået ved kombination af ATG/ALG, CyA og intermediær dosis
corticosteroid. Den understøttende behandling inkluderer eventuelt G-CSF. Mediantiden til
opnåelse af partielt eller komplet respons er 2-4 måneder. Sandsynligheden for at opnå
respons er ringe, hvis neutrocyttallet 3 måneder efter start på behandling fortsat er < 0,2 Mia/l
(uden G-CSF).Det tilsvarende tal for patienter i G-CSF behandlinger < 5 Mia/l. To
behandlingsserier givet med 3 måneders mellemrum kan være nødvendige for at opnå
respons. Med optimal behandling opnås 3-6 års overlevelse på ca 60 %. 70 % af patienterne
opnår respons på én behandlingsserie. Yderligere 15 - 30% opnår respons på yderligere én
behandlingsserie. Halvdelen af de responderende patienter opnår komplet respons, mens de
øvrige opnår partielt respons. Tilbagefald af SAA ses hos 10-50 % af patienterne.
Sandsynligheden for nyt komplet eller partielt respons på immunsuppressiv behandling efter
relaps er ca. 60%. Resultaterne er uafhængige af patientalder. Af de overlevende patienter
udvikler 35 % klonal hæmatologisk sygdom efter 8 år, heraf 15 % MDS og 10%
symptomgivende PNH.
De fleste undersøgelser viser, at responsraten afhænger af sværhedsgraden af neutropeni
forud for behandlingen. For perioden 1990 til 1998 fandtes i en europæisk opgørelse 50 %
overlevelse for patienter med neutrofiltal 0,1 Mia/l og 74 % for patienter med neutrofiltal 0,5
Mia/l.
94