12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok

forsøges vurderet ved ekkokardiografi, MUGA-scintigrafi og leverbiopsi. Enkelte centre i
verden har mulighed for at vurdere jernindholdet i lever og hjerte ved hjælp af MR-skanning.
Pesaro risiko klassifikation
Thalassæmipatienters risiko-klasse i forhold til stamcelletransplantation har traditionelt været
vurderet iht. de såkaldte Pesaro-kritierier (5).
De tre klasser er:
Klasse 1 – ingen hepatomegali, ingen portal fibrose, oplysning om regelmæssig chelerende
behandling.
Klasse 2 - tilstedeværelse af en eller to af de i klasse 1 nævnte risikofaktorer
Klasse 3 - hepatomegali (>2 cm under costakanten), tegn til portal fibrose, tegn til
uregelmæssig jernchelerende behandling.
Resultater af stamcelletransplantation
Resultater af allogen stamcelletransplantation er senest gennemgået af Lucarelli og Gaziev
(11). Foreliggende studier beskæftiger sig primært med transplantation med HLA-identisk
søskendedonor til patienter i de tre Pesaroklasser. Endvidere er der studier, der
uddifferentierer transplantationsresultaterne ved hhv. thalassæmi hos børn og voksne.
Data om transplantation med alternative donorer er betydelig mindre af omfang, men de
seneste år er der dog dukket studier op, bl.a. fra Italien, der belyser denne
behandlingsmulighed.
Stamcelletransplantation med HLA-identisk søskendedonor
Pesaroklasse I: omfattende italienske studier, viser thalassæmifri overlevelse omkring 90%
og overlevelse omkring 95% (6). Resultaterne omfatter patienter