12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok

Myelofibrose
Idiopatisk myelofibrose (IMF), posttrombocytæmisk myelofibrose (PTMF) og
postpolycytæmisk myelofibrose (PPMF).
senest revideret maj 2010
Introduktion: Medianalder ved diagnosen er 65 år. Al behandling fraset allogen
knoglemarvstransplantation har palliativ karakter uden dokumenteret effekt på overlevelsen.
Fem risikofaktorer omfattende alder (>65 år), anæmigraden (25
mia/L) og tilstedeværelsen af blaster i perifert blod (>1 %) og konstitutionelle symptomer
(nattesved, vægttab, dårlig appetit) tillader prognosticering af patienter med IMF i fire
risikogrupper (low risk (0 risikofaktorer), intermediate risk-1 (1 risikofaktor), intermediate risk-2
(2 risikofaktorer) og high risk (3-5 risikofaktorer)) med en medianoverlevelse på henholdsvis
135, 95, 48 og 27 måneder (Cervantes 2008; Kröger 2008; Dupriez 1996).
PTMF og PPMF adskiller sig klinisk og prognostisk ikke fra IMF, hvorfor rekommandationerne
gælder for alle tre sygdomskategorier.
Autolog stamcelle transplantation (ASCT): Der er ikke identificeret indikationer for ASCT
ved IMF.
Standard allo-HCT: Jvnf medianalder ved diagnosen kan kun et fåtal af patienterne blive
omfattet af denne behandlingsmodalitet. Retrospektive multicenterstudier beskriver
transplantationsrelateret mortalitet (TRM) på 27 % (Guardiola 1999), 33 % (Deeg 2003) og 48
% (Gupta 2009) og 5-års overlevelse på 30-50 %. Høj 1-års TRM og lav 5-års overall survival
er korreleret til alder, høj sygdomsrisikoscore, klonal karyotype og trombocytopeni, akut
GVHD grad III-IV og prætransplantations transfusionsbehov (Deeg 2003; Guardiola 1999).
Recidiv ses sjældent (5-20 %) (Deeg 2003; Guardiola 1999).. Transplantationsresultaterne
er meget varierende og afhængig af, om materialet er retrospektive multicenteropgørelser
eller enkeltinstitutionserfaringer.
Rekommandation: Indikationerne for standard allo-HCT er bortfaldet efter publicering af
nylige opgørelser af behandlingsresultater efter mini allo-HCT med lavere TRM og
sammenlignelig recidivfrekvens. I udvalgte tilfælde kan standard allo-HCT vælges ved klinisk
mistanke om snarlig transformation til AML hos patienter < 55 år .
Mini allo-HCT: Der foreligger flere serier af patienter med IMF, som har undergået mini allo-
HCT (Rondelli 2005; Kröger 2005; Merup 2006, Gupta 2009, Kröger 2009, Bacigalupo 2010;
Stewart 2010). Hovedparten af patienterne er intermediær- eller højrisikopatienter.
Sammenlignet med standard allo-HCT synes behandlingsresultaterne ved mini allo-HCT
bedre med en 1 års TRM på 16-20-20 %, en estimeret 3-års TRM på 15-30 % og recidivfri
overlevelse på > 80 % (Rondelli 2005; Kröger 2005, Kröger 2009, Gupta 2009). Nyere
multicenterstudier har dog ikke kunnet bekræfte den lavere mortalitet ved mini allo-HCT
105