12.5.2.30 DHS rekommandationer for KMT 2011.pdf - e-Dok

thalassæmifri overlevelse på 66% og overlevelse på 79%. Et mere rent studie, omfattende
udelukkende voksne patienter i Pesaroklasse III blev transplanteret med allelmatchede
registerdonorer (9). Der blev i dette studie fundet en thalassæmifri overlevelse på 70% og
overlevelse ligeledes 70%.
Der foreligger ikke større studier af behandlingsresultater ved transplantation med ubeslægtet
registerdoner hos patienter i Pesaroklasse I og II. Præliminære data, viser imidlertid at der
blandt 50 patienter (halvdelen i hver af Pesaroklasserne I og II), som blev transplanteret med
allelmatchede (10/10), ubeslægtede registerdonorer var en thalassæmifri overlevelse på 82%
og en langtidsoverlevelse på 94%. Der er i dette præliminære studie fundet en frekvens af
akut GvH grad 3-4 på kumuleret 15% og kronisk GvH på kumuleret 7% (10).
Transplantation med stamceller fra navlesnor
Resultaterne af transplantation med navlesnorsstamceller ved thalassæmi er opgjort af
Eurocord (10). 44 patienter er transplanteret med søskendenavlesnorsceller ca. 2/3 var i
Pesaroklasse I og resten i Pesaroklasse II. Overlevelsen var 100% men thalassæmifri
overlevelse var 79%. I dette studie var den thalassæmifri overlevelse afh. af GvH-profylakse
med methotrexat. Således var den thalassæmifri overlevelse 90% blandt transplantationer
uden methotrexat-GvH-profylakse. Patienterne i dette studie havde en middelvægt på 18 kg
(9-45 kg).
I forbindelse med transplantation med beslægtede navlesnorsstamceller skal man være
opmærksom på, at donor oftest vil være HLA-allelidentisk og til rådighed som
knoglemarvsstamcelledonor 1-2 år efter fødslen. Det vil derfor typisk være muligt senere at
kunne give en kombineret transplantation med stamceller fra både navlesnor (nedfrosne
celler) og knoglemarv, hvorved risikoen for rejektion formentlig yderligere kan minimeres.
Der er ikke gennemført større informative studier vedr. ubeslægtet navlesnorstransplantation
til patienten med thalassæmi.
Konklusion
A. Patienter i Pesaroklasse I og med HLA-identisk søskendedonor kan tilbydes SCT.
Patienter med genotypisk identisk familiedonor (typisk som konsekvens af forældre cosangvinitet)
kan på lige fod tilbydes SCT.
B. Patienter i Pesaroklasse II-IV bør om muligt forsøges bragt ned i klasse I (evt. II) med
effektiviseret chelerende behandling, hvorefter de kan transplanteres med donorer som
nævnt under A.
C. Patienter uden genotypisk identisk familiedonor bør som hovedregel ikke transplanteres.
Børn med meget dårlig kompliance (eller som ikke tåler chelerende behandling) i
Pesaroklasse I kan dog overvejes transplanteret med ubeslægtet donor med fuld genotypisk
allel-match (10/10).
113