1. - Clinica malattie apparato respiratorio

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IL VOLTO DELLA BPCO CHE CAMBIA ● QUADERNO 6 turale della malattia e la progressiva riduzione della funzione respiratoria nel tempo sembra attualmente possibile solo con la cessazione precoce dell’abitudine al fumo, ciò non vuol dire che il trattamento farmacologico sia inefficace. Esso, infatti, è capace di migliorare i sintomi e ridurre le limitazioni funzionali connesse alla malattia (come, per esempio,la tolleranza allo sforzo),migliorare la qualità della vita, ridurre il numero e la gravità delle riacutizzazioni e rallentare lo sviluppo delle complicazioni della malattia 1 . La sola riduzione delle riacutizzazioni può essere responsabile di una riduzione della mortalità 4 . Quindi, un atteggiamento rinunciatario nel trattamento della BPCO non è giustificato e ogni paziente dovrebbe essere attentamente valutato per ottenere il massimo miglioramento possibile nelle condizioni cliniche e funzionali connesse alla sua malattia. Per altro verso, anche un eccesso di trattamento non è giustificato, in quanto non sarebbe capace di modificare l’evoluzione della malattia. Gli obiettivi che devono essere perseguiti dal trattamento farmacologico e devono quindi essere attentamente ricercati e valutati nei controlli periodici sono riportati nella tabella 1.2. La maggior parte di questi obiettivi è raggiungibile con un’adeguata scelta del trattamento farmacologico e non farmacologico e con l’educazione del paziente. Gli ultimi due obiettivi sono, al momento, difficilmente ottenibili con la terapia farmacologica, ma sia la cessazione del fumo sia l’ossigenoterapia domiciliare a lungo termine hanno mostrato la capacità di influire positivamente su questi aspetti della malattia. Molti di questi parametri sono valutabili con un’attenta indagine anamnestica, alla portata quindi anche del medico di medicina generale, altri richiedono l’utilizzo di test strumentali,a cui occorre comunque ricorrere,data anche la scarsa relazione esistente tra sintomi e alterazioni della funzione respiratoria o parametri che esprimono la tolleranza allo sforzo. Tabella 1.2 Obiettivi del trattamento (modificata da 1 ) Migliorare i sintomi, in particolare la dispnea Migliorare la tolleranza allo sforzo Migliorare lo stato di salute Prevenire le riacutizzazioni e le ospedalizzazioni Ridurre il ricorso alle strutture sanitarie Rallentare il declino progressivo della funzione respiratoria Prevenire le complicanze (insufficienza respiratoria, cuore polmonare) Valutazione clinica I sintomi respiratori (la tosse, l’espettorazione, la dispnea da sforzo, il respiro sibilante) possono migliorare con il trattamento farmacologico, sia con l’uso dei broncodilatatori 5-8 sia, meno frequentemente, con l’uso dei corticosteroidi inalatori 9,10 o con la terapia di combinazione 11,12 .L’entità dell’effetto dipende dalle caratteristiche della malattia (in particolare dall’entità della componente di reversibiltà dell’ostruzione bronchiale di base) e dalla gravità della malattia, anche se solo pochi studi sono stati fatti in tal senso. La tosse e l’espettorazione risentono favorevolmente della cessazione del fumo e, meno frequentemente, sono riportati come migliorati dopo trattamento farmacologico. A oggi non esistono metodi standardizzati per la valutazione di questi sintomi.Valutazioni semiquantitative per i singoli sintomi sono state applicate in alcuni studi multicentrici 6,11,12 , mentre altri autori hanno proposto una scala di punteggio globale dei principali sintomi (tra cui anche tosse ed espettorazione) che sembra essere sensibile al miglioramento apportato dalla terapia farmacologica 13 . La dispnea è il sintomo principale della BPCO e rappresenta quindi un obiettivo importante del trattamento farmacologico. La valutazione della dispnea è resa difficile dall’eterogeneità dei meccanismi che la determinano in ciascun soggetto (alterazioni della meccanica respiratoria, trofismo dei muscoli scheletrici, stato psicologico del paziente, comorbilità cardiovascolare ecc.) e dalla diversa modalità di espressione dei pazienti 14 .I metodi più semplici per la valutazione della dispnea sono il ricorso alla classificazione MRC (Medical Research Council) della dispnea 15 e la scala BDI/TDI (Baseline and Transition Dyspnea Indexes) 16 . La prima si basa sulla distinzione in cinque gradi di attività fisica di intensità decrescente che causano dispnea. Questa classificazione è molto utile per la distinzione della gravità della dispnea tra soggetti, è parzialmente correlata con l’entità della compromissione funzionale respiratoria, ma è poco sensibile alle variazioni apportate dalla terapia farmacologica 5,10 . La scala BDI/TDI proposta da Mahler si compone di una valutazione iniziale della gravità della dispnea, distinta in diverse componenti e personalizzata per ogni individuo (baseline dyspnea index, BDI), e in una valutazione delle variazioni che si realizzano in un periodo più o meno lungo di follow-up (tran- 4
1. COME SI VALUTANO GLI EFFETTI DEL TRATTAMENTO DELLA BPCO 1,6 1,4 1,2 1,0 *** *** *** *** *** Figura 1.1 Valore medio del punteggio TDI (transitional dyspnea index) nel corso del periodo di trattamento con placebo (rombi, N = 325) e con tiotropio (triangoli,N = 507),dopo aggiustamento per il valore BDI (baseline dyspnea index), per il diverso centro e per il trattamento 8 . Punteggio TDI 0,8 0,6 0,4 0,2 0,0 –0,2 –0,4 0 40 80 120 160 200 240 280 320 360 Giorni sitional dyspnea index,TDI). Questa scala è stata utilizzata in vari studi multicentrici per valutare l’efficacia della terapia farmacologica nella BPCO, mostrando risultati positivi, in particolare per alcuni broncodilatatori 8 (figura 1.1). Comunque la scala di Mahler, che è stata tradotta in varie lingue tra cui l’italiano, è di difficile comprensione per il paziente e di non facile somministrazione. La sua correlazione con il VEMS (volume espiratorio massimo nel primo secondo) e altri parametri funzionali respiratori (come per esempio la massima pressione inspiratoria, indice indiretto della forza dei muscoli respiratori) è modesta. Presenta tuttavia una discreta ripetibilità intrasoggetto ed è sensibile all’andamento progressivo della malattia negli anni 17 . Un altro modo per quantizzare la dispnea è quello di far ricorso alla scala di Borg prima e dopo un test da sforzo (sia la prova da sforzo cardiorespiratorio o più semplicemente il test dei 6 minuti o altri test analoghi).Tale parte verrà trattata in seguito. Negli ultimi anni sono stati sviluppati e applicati alla gestione della BPCO vari questionari di valutazione della qualità della vita.Tali questionari indagano con appropriate domande l’importanza dei sintomi della malattia, la loro influenza sulle attività della vita quotidiana, le limitazioni apportate dalla malattia e l’impatto psicologico prodotto 18 . Si distinguono in questionari generici di malattia (il Sickness Impact Profile, SIP, o il questionario SF-36) e specifici per le malattie respiratorie croniche; tra questi ultimi, i più conosciuti e applicati sono il Chronic Respiratory Questionnaire (CRQ) e il St. George’s Respiratory Questionnaire (SGRQ). Quest’ultimo questionario, autosomministrato dal paziente, si compone di tre sezioni che indagano i sintomi respiratori, le attività della vita quotidiana e l’impatto della malattia sul paziente 19 . Il questionario è stato tradotto e validato in varie lingue, tra cui l’italiano. Dal questionario sono ricavabili un punteggio specifico per le varie sezioni e un punteggio globale che permette di quantizzare la risposta al questionario. È stata anche valutata quale potrebbe essere la variazione minima clinicamente significativa, che per il SGRQ è stata valutata attorno a 4 punti 20 .Vari studi hanno dimostrato che tali questionari di qualità della vita sono sensibili agli effetti positivi del trattamento farmacologico 6,8,11,12,21,22 (figura 1.2), anche se sono stati maggiormente utilizzati per la valutazione dell’efficacia della riabilitazione respiratoria 23 ,dove hanno mostrato una maggiore sensibilità, forse in relazione alla maggiore complessità e complementarietà dell’intervento terapeutico riabilitativo rispetto a quello puramente farmacologico. I questionari sulla qualità della vita sono comunque fortemente influenzati da fattori psicosociali difficilmente controllabili e, pertanto, presentano una correlazione scarsa o talora assente con altri indicatori clinici o funzionali della BPCO. Sono di non facile somministrazione e interpretazione e si prestano più a valutazioni di gruppi di pazienti che di un singolo soggetto. Nella pratica clinica è comunque importante sottolineare che, in maniera più o meno standardizza- 5
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