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Tratado de Fibrosis Quística
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CONCLUSIÓN
Concluimos que han aparecido diversos compuestos nuevos que constituyen vías prometedoras para el desarrollo
de fármacos efec tivos contra el defecto básico de la FQ, de tal forma que ya han comenzado a impactar en el
entorno clínico estas terapias racionales basadas en la comprensión de dicho defecto básico. En base a la “fase de
desarrollo de fármacos” actual, se espera que aumenten en número muy pronto.
La validación preclínica de esta afluencia de compuestos nuevos en términos de eficacia requiere importantes
es fuerzos adicionales, de tal forma que realmente se administren los mejores a los pacientes que están ahora comenzando
a demandar participar en los diversos y competitivos ensayos clínicos en perspectiva. En consecuencia,
la validación directamente en tejidos humanos ex vivo utilizando, por ejemplo, biopsias rectales, se convierte en
una opción atractiva para ayudar a resolver dichos problemas, puesto que ya es bastante frecuente que se recojan,
en varios centros europeos, estos tejidos para el diagnóstico y pronóstico de la FQ. Además, es indispensable
establecer criterios de valoración de respuesta al tratamiento adecuados para evaluar la eficacia de los fármacos
y su validación clínica, para lo cual los métodos diagnósticos actuales (determinaciones de Cl - en sudor, diferencia
de potencial nasal o evaluación de secreción de Cl - en biopsias rectales) pueden ser extremadamente útiles. Con
una acción concertada se puede conseguir aproximadamente el 10% de la actividad normal de CFTR, lo que se
considera que sería suficiente para curar la FQ (9).
Agradecimientos
El trabajo en el laboratorio del autor está financiado por becas de investigación en esta área, a saber: PIC/
IC/83103/2007, fondos plurianuales de BioFIG del FCT/FEDER (Portugal/Unión Europea) y beca de la Unión Europea
TargetScreen2-FP6-2005-LH-7-037365.
(Texto traducido del original)
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