Jahresbericht 2010 - Aufgaben und Ergebnisse - DFG

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Forschungsförderung
ben früh, wenn sie nicht behandelt
werden. Konventionell werden die
Kinder durch Transplantation passenden
Spenderknochenmarks behandelt.
Jedoch kann nicht immer ein hundertprozentig
passender Spender gefunden
werden; in diesem Fall haben die Patienten
eine sehr schlechte Prognose.
Kinder mit Wiskott-Aldrich-Syndrom
werden seit 2006 mithilfe eines in der
Forschergruppe entwickelten gentherapeutischen
Verfahrens behandelt.
Dabei werden ihnen Blutstammzellen
entnommen, genetisch korrigiert und
den Patienten wieder zugeführt. Bei
erfolgreicher Behandlung hat sich etwa
sechs bis zwölf Monate später auch ein
Großteil der anderen Zellen korrigiert.
Den Erfolg der Behandlung messen die
Forscher aber auch an der Funktionsfähigkeit
der Zellen. Um mögliche Nebenwirkungen
möglichst früh erkennen zu
können, bestimmen die Forscher regelmäßig
die Integrationsstellen der Genfähren
im Genom der Patienten.
Insgesamt zehn Kinder wurden bisher
in Hannover behandelt. Die beiden ersten
Patienten waren bei ihrer Behandlung
drei Jahre alt und sind nun im Alter
von acht Jahren gesund. „Sie führen
ein normales Leben, das war für uns
ein überraschend schöner Erfolg“, freut
sich Klein über dieses Ergebnis, das
vor allem für die betroffenen Patienten,
Vorbereitung von Untersuchungsmaterial: DNA-Fragmente werden von Mitarbeiterinnen und Mitarbeitern
der Klinischen Forschergruppe unter UV-Licht sichtbar gemacht und gereinigt