Ce document numérisé est le fruit d'un long travail approuvé par le ...

1.2.1.3.2. L'IGF - 1
115
Deux essais cliniques, l'un Nord Américain et l'autre Européen,
randomisés, en double aveugle, contre placebo, ont testé l'administration sous­
cutanée de l'IGF-1 recombinante humaine (rh IGF-1 ou MYOTROPHIN) à la
dose de 0,1 mg par kilo et par jour et ont montré un bénéfice clinique du
traitement par rh IGF-1 pour la SLA avec une ralentissement de la progression
de la maladie, et peu d'effets secondaires (Leigh N, The Nord American and
Européan ALS/IGF-1 Study Groups, London, UK, 1997).
1.2.1.3.3. Le BDNF
Un premier essai clinique de phase 1 et II, en double aveugle, contre
placebo, a testé l'administration sous-cutanée de BDNF et a montré une bonne
tolérance et une bonne sécurité du BDNF, ainsi qu'un ralentissement
significatif du déclin de la fonction respiratoire, mesuré par la capacité vitale
forcée, et un ralentissement significatif de la vitesse de progression de la
maladie chez les patients atteints de la SLA (Bradley WG, 1995).
Un essai clinique de phase III a donc été entrepris (Kasarskis EJ and
the BDNF Study Groupe (Phase II!), 1999) utilisant un protocole similaire à
l'étude de phase 1 et II. Cet essai retrouve des résultats identiques pour la
tolérance et la sécurité du BDNF, mais cependant, pour des raisons mal
expliquées, il ne détecte pas un effet du traitement par BDNF significatif sur la
fonction respiratoire, et la vitesse de progression de la maladie chez les patients
atteints de la SLA.
Plusieurs essais cliniques pour le BDNF utilisant soit une délivrance
intrathécale, soit de hautes doses sous-cutanées sont actuellement en cours.
1.2.1.3.4. Conclusion
Les résultats de ces premiers essais cliniques montrent à la fois que
les facteurs neurotrophiques constituent probablement un espOIr