Rapport: "Embryonale stamceller". - Teknologirådet

Embryonale stamceller – høring om anvendelse af stamceller i forskning og behandling 23. januar 2003
satsvinkel, når det handler om at kurere den dræbende type 1 diabetes sygdom - i hvert fald hvis ikke
man bliver behandlet med insulin. Og selv om man overlever sygdommen, så får langt over halvdelen
invaliderende komplikationer i form af blindhed og/eller amputationer og/eller nyresvigt. Ting som man
fuldstændig ville kunne undgå, hvis vi ender med en skønne dag at kunne komme op med en stamcellebaseret
terapi.
Disse ting, de internationale samarbejder, lad dem danne model for, hvordan Danmark - når først lovgivningen
forhåbentlig er kommet etisk forsvarligt på plads - kan i virkeligheden bruges som et springbræt
for at bringe os ind i superligaen inden for det her område.
Det er jo unikke konstellationer, og nu taler jeg hele tiden om type 1 diabetes, og lad mig med det samme
sige, at det er fordi, jeg kommer fra et diabetes firma. Det kunne lige så godt have været Parkinson, Alzheimer,
problemer med led, knogler og lignende, hjerte, hvad ved jeg.
Kan dansk erhvervsliv overhovedet være konkurrencedygtigt inden for det her område? Svaret er klart,
ja. For hvad er det for nogle ting, man skal kunne. Man skal kunne mestre en værdikæde, som i virkeligheden
starter med grundforskningen. Så bliver den fulgt op med klinisk forskning, og så bliver den fulgt
op med det at kunne producere og levere til kompetente hospitalsbaserede læger, der på en risikofri –
eller i hvert fald risikominimeret måde – sikkert kan behandle patienterne. Og der har vi i Danmark alle
de elementer, der skal til for at få det til at fungere.
Mange af jer sidder og tænker, hvad har Novo Nordisk med stamceller at gøre. Og jeg vil sige det meget
enkelt. Vi lever af at producere celler. Alle de produkter, vi har på markedet - stort set - er baseret på, at vi
kan dyrke celler og håndtere dem på en sådan måde, at vi ved, der ikke er virus, vi ved, der ikke er bakterier,
vi ved, der ikke er embryoner. Vi ved, at det er sikkert den måde, vi håndterer cellerne på, for det er
den måde vores insulin, vores væksthormon, vores Novo7 præparat bliver produceret på. Den eneste
forskel er, at her skal vi ikke dyrke nogle celler for at ekstrahere et lægemiddel, som vi så giver patienten,
der er ved at bløde til døde. Her skal vi tage cellerne, sørge for at de er kvalitetscheckede, så det ikke er
stamceller, men insulinproducerende betaceller, der er totalt sikre at give tilbage til patienten efter alle
de regulatoriske guidelines, der findes for celletransplantation, og de vil blive videreudbygget, efterhånden
som det her forskningsfelt rykker fremad imod kommercialisering.
Jamen, det kan vi jo bruge fuldstændig på lige fod med den måde, vi har brugt det på de sidste 15 år inden
for bioteknologien. Lad mig så også sige en anden ting. Det er væsentligt at bemærke i det forhold, at vi
tror, det er lige om hjørnet. Det er det ikke. Vi taler ikke 5 år alene af den grund, at det her skal afprøves
igen om 5 år. Vi taler om, at Ole og alle mulige andre dygtige mennesker i de her konsortier skal lave et
gennembrud, der gør, at vi ultimativt forstår, hvordan stamcellen følger lige netop den rute ud af 230
ruter, der bliver til en insulindannede celle. Først når vi har forstået det, skal vi have det op i en processkala,
vi skal have gennemført kliniske afprøvninger, der dokumenterer effekt, og som dokumenterer –
uden nogen form for tvivl - total sikkerhed for patienterne, og alene den proces tager 8 år – 7-8 år.
Så lad mig sige det på den måde, at vi er ude i en 13-15 årig fremtid samtidig med, at vi jo også skal have
et andet gennembrud, nemlig på immunologisiden. Vi skal undgå, at disse celler bliver afstødt, så der skal
forskes parallelt, og vi skal have to store forskningsgennembrud, men jeg er fortrøstningsfuld og tror
faktisk, at inden – i hvert fald nogle af os – går på pension, så er der rimelig odds for – og også du Ole – at
vi er på markedet med den her behandling.
Forretningsmodellen den er simpel. Et firma som vores vil producere disse celler. Der er ikke mange firmaer,
der vil kunne stille sig op og efterleve FDA’s, OECD’s, GMP’s, GLP’s, ISO’s osv. guidelines for, hvordan
man gør det her således, at patienten er sikret en sund fremtid. Det er der firmaer, der kan - ikke kun No-
64