1er octobre 2012 - INESSS

MOZOBIL MC – Mobilisation des cellules souches hématopoïétiques en vue d’une
autogreffe
OCTOBRE 2012
Marque de commerce : Mozobil
Dénomination commune : Plérixafor
Fabricant : Genzyme
Forme : Solution injectable sous-cutanée
Teneur : 20 mg/ml (1,2 ml)
Ajout à la Liste – Établissements – Médicament d’exception
DESCRIPTION DU MÉDICAMENT
Le plérixafor est un antagoniste sélectif du récepteur des chimiokines CXCR4 qui agit en
inhibant la liaison des cellules souches hématopoïétiques à la moelle osseuse, ce qui entraîne
la libération de celles-ci dans le sang périphérique (mobilisation). Le plérixafor est indiqué « en
association avec le facteur stimulant les colonies de granulocytes (G-CSF) pour la mobilisation
des cellules souches hématopoïétiques (CSH) dans le sang périphérique avant leur collecte en
vue d’une autogreffe chez les patients atteints de lymphome non Hodgkinien (LNH) et de
myélome multiple (MM) ». Plusieurs techniques sont utilisées afin de mobiliser les CSH du sang
périphérique chez les personnes atteintes de LNH ou de MM, dont l’usage du filgrastim seul,
communément appelé G-CSF (Neupogen MC ), après le cyclophosphamide (Procytox MC ) comme
chimiothérapie de mobilisation, ou après un cycle de chimiothérapie donné pour contrôler la
maladie sous-jacente. Une autre option consiste à mobiliser les CSH avec l’association G-CSF
et ancestim (Stemgen MC ) après une chimiothérapie avec le cyclophosphamide. Il s’agit de la
première évaluation de Mozobil MC par l’Institut national d’excellence en santé et en services
sociaux (INESSS).
L’objectif d’une autogreffe des CSH est de restaurer une hématopoïèse normale chez le patient
à la suite d’une chimiothérapie myéloablative. Son succès exige la perfusion d’un nombre
suffisant de CSH. Afin de quantifier le nombre de CSH mobilisées et collectées par aphérèse, la
protéine CD34+, située en surface de ces cellules, est utilisée comme marqueur. Il est reconnu
que le nombre minimal à perfuser lors d’une autogreffe est d’au moins 2 millions de cellules
CD34+/kg, tandis que le nombre optimal est d’au moins 5 millions de cellules CD34+/kg. En
général, un seul essai d’autogreffe est nécessaire chez les patients atteints de LNH, tandis que
deux autogreffes peuvent être requises chez ceux atteints de MM. Dans ce cas, plus de
5 millions de cellules CD34+/kg doivent être collectées pour obtenir un nombre suffisant de
cellules à perfuser.
VALEUR THÉRAPEUTIQUE
Parmi les publications analysées, deux études portant sur la mobilisation des CSH, une chez
les patients atteints de LNH (DiPersio octobre 2009) et l’autre, chez ceux atteints de MM
(DiPersio juillet 2009), sont retenues pour l’évaluation de la valeur thérapeutique. Les analyses
de Shaughnessy (2011), de Pusic (2008) et de Hübel (2011), qui concernent ces deux
populations, sont également considérées.
Veuillez prendre note que les informations caviardées sont des renseignements qui nous sont fournis par le fabricant
et qui sont jugés confidentiels. Conséquemment, nous ne pouvons les publier en raison des restrictions prévues à la
Loi sur l’accès aux documents des organismes publics et sur la protection des renseignements personnels (L.R.Q.,
chapitre A-2.1).
51