1er octobre 2012 - INESSS

Principaux résultats de l’étude de DiPersio (juillet 2009)
G-CSF + G-CSF +
Paramètre d’évaluation de l’efficacité
plérixafor placebo Valeur p
(n = 148) (n = 154)
Proportion de patients ayant mobilisé ≥ 6 millions de
cellules CD34+/kg en ≤ 2 jours d’aphérèse
72 % 34 % p < 0,001
Proportion de patients ayant mobilisé ≥ 6 millions de
cellules CD34+/kg en ≤ 4 jours d’aphérèse
76 % 51 % p < 0,001
Nombre médian de jours d’aphérèse requis pour
obtenir ≥ 6 millions de cellules CD34+/kg
Proportion de patients ayant reçu une autogreffe à la
1 jour 4 jours p < 0,001
suite du premier essai de mobilisation des cellules
souches hématopoïétiques
Proportion de patients ayant reçu deux autogreffes à
96 % 88 % n.d.
la suite du premier essai de mobilisation des cellules
souches hématopoïétiques
22 % 16 % n.d.
Remobilisation a : proportion de patients ayant
mobilisé ≥ 2 millions de cellules CD34+/kg en
≤ 4 jours d’aphérèse
s.o.
100 %
(n = 7)
s.o.
a Second essai de mobilisation des cellules souches hématopoïétiques
n.d. Non disponible
s.o. Sans objet
Cette étude est également de bonne qualité méthodologique. Le traitement comparateur choisi,
le placebo, est adéquat. Les résultats démontrent que l’usage du plérixafor en ajout au G-CSF
permet la mobilisation, chez une plus grande proportion de sujets, d’au moins 6 millions de
cellules CD34+/kg qui permettront d’effectuer une ou deux autogreffes. Ce nombre de CSH
mobilisées est atteint plus rapidement avec le traitement d’association qu’avec le G-CSF seul,
permettant de réduire le nombre d’aphérèses requises. Ces bénéfices cliniques sont
statistiquement et cliniquement significatifs. Quant à la remobilisation, le faible nombre de sujets
qui ont eu un échec au premier essai de mobilisation des CSH ne permet pas de conclure quant à
l’efficacité du plérixafor sur cet objectif. Finalement, après un suivi de 12 mois, aucune différence
n’est observée entre les groupes au regard du temps requis pour la prise du greffon, de la
durée de la greffe et de la survie globale. Notons, pour la même raison que celle évoquée chez
les patients atteints de LNH, qu’un suivi à plus long terme serait nécessaire pour évaluer l’effet
sur la survie globale.
G-CSF/plérixafor contre cyclophosphamide suivi du G-CSF
L’usage du cyclophosphamide suivi du G-CSF est également une thérapie de première
intention reconnue et utilisée au Québec pour la mobilisation des CSH en vue d’une autogreffe
chez les patients atteints de LNH ou de MM. Cependant, aucune étude à répartition aléatoire et
contrôlée ne permet de comparer l’efficacité de l’association G-CSF/plérixafor à celle de cette
dernière.
L’INESSS a donc évalué les données d’efficacité provenant de l’analyse rétrospective de
Shaughnessy. Il s’agit d’une analyse comparant des sujets atteints de LNH ou de MM ayant
reçu l’association G-CSF/plérixafor au cours d’un programme d’accès spécial (n = 33) à des
témoins appariés ayant reçu le cyclophosphamide, à une dose de 3 à 5 g/m 2 , suivi du G-CSF
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