1er octobre 2012 - INESSS

splénectomie ou qui ne peuvent y recourir, et qui sont réfractaires ou récidivants à la
corticothérapie orale ou à l’administration d’Ig IV. Seules les comparaisons avec les traitements
incluant des Ig IV ont été évaluées.
Notons que l’eltrombopag n’est pas efficient lorsqu’il est comparé aux soins standards, soit une
stratégie de surveillance de la numération plaquettaire et, lorsque nécessaire, le recours à un
traitement de secours constitué de prednisone ou d’Ig IV. La comparaison avec un traitement
d’entretien aux Ig IV ne permettait pas non plus de reconnaître l’eltrombopag comme une option
coût-efficace. Les nouvelles données soumises permettent la réévaluation de la comparaison
avec un traitement d’entretien aux Ig IV.
Lors de l’évaluation antérieure, les conclusions de l’INESSS au regard des ratios générés par le
modèle pharmacoéconomique dépendaient des doses et de la fréquence d’administration des
Ig IV au Québec, pour les différents types de traitement. À ce moment, seules des statistiques
sommaires d’usage d’Ig IV au Québec étaient disponibles. Dans la présente évaluation, une
nouvelle analyse non publiée des données longitudinales de l’usage au Québec des Ig IV est
fournie par le fabricant. Elle permet de déterminer, chez les adultes atteints de purpura
thrombopénique idiopathique chronique au Québec, les dosages moyens utilisés ainsi que les
fréquences moyennes d’administration selon que le traitement d’entretien est à court ou à long
terme ou qu’il s’agit d’un traitement de secours.
L’analyse présentée couvre la période d’avril 2009 à septembre 2011 et est jugée de
méthodologie adéquate. Les hypothèses retenues pour juger qu’un traitement aux Ig IV est un
traitement d’entretien, à court ou à long terme, ou de secours sont considérées comme
réalistes. Ainsi, les traitements d’entretien à long terme ont été identifiés comme étant ceux
comprenant au moins six cycles, un cycle correspondant à l’usage d’une dose à cinq doses
d’Ig IV sur une période de cinq jours. En conséquence, xxx % de la quantité d’Ig IV utilisée chez
l’adulte présentant un purpura thrombopénique idiopathique chronique serait pour un traitement
d’entretien à long terme à une posologie de 1,5 g/kg/cycle. En tenant compte de ce constat, les
résultats pharmacoéconomiques sont présentés comparativement aux Ig IV en traitement
d’entretien chez la population ayant subi une splénectomie et chez celle pour qui la
splénectomie est contre-indiquée. Pour sa part, l’analyse pharmacoéconomique présente les
caractéristiques suivantes :
un modèle de Markov comportant cinq états de santé, soit une numération plaquettaire
sérique contrôlé ou non, chacun avec ou sans saignement, ainsi que le décès. Le
traitement est considéré comme efficace lorsque la numération plaquettaire est égale ou
supérieure à 50 x 10 9 /l;
un horizon temporel de 2 ans;
des données d’efficacité provenant principalement de l’étude de Cheng. D’autres études
cliniques (Bussel 2007 et 2009, Godeau 2002) documentent l’efficacité des comparateurs,
ce qui permet des comparaisons indirectes;
des doses et des fréquences d’administration des Ig IV provenant de l’analyse non
publiée des données longitudinales de l’usage de celles-ci chez les adultes atteints de
purpura thrombopénique idiopathique chronique au Québec;
des valeurs d’utilité provenant des résultats du questionnaire SF-36 qui ont été convertis
vers le questionnaire EQ-5D ainsi que le recours à des décréments d’utilité pour les
saignements provenant de la documentation scientifique;
Veuillez prendre note que les informations caviardées sont des renseignements qui nous sont fournis par le fabricant
et qui sont jugés confidentiels. Conséquemment, nous ne pouvons les publier en raison des restrictions prévues à la
Loi sur l’accès aux documents des organismes publics et sur la protection des renseignements personnels (L.R.Q.,
chapitre A-2.1).
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