1er octobre 2012 - INESSS

idiopathique chronique réfractaire ou récidivant à une thérapie standard. L’objectif d’évaluation
principal de ces études est un paramètre intermédiaire, soit la numération plaquettaire. Quoique
l’INESSS privilégie les paramètres d’évaluation cliniques, il considère cette mesure comme
adéquate car, dans le contexte de cette maladie, elle corrèle avec le risque d’hémorragies.
Après un suivi de six mois, les résultats démontrent que l’eltrombopag entraîne une réponse
plaquettaire (définie par une numération plaquettaire ≥ 50x10 9 /l), une réduction des
saignements cliniquement significatifs (grades 2 à 4) et une réduction ou une cessation des
thérapies concomitantes ou de secours chez davantage de sujets que le placebo. Le
pourcentage et le type d’effets indésirables rapportés par les sujets recevant l’eltrombopag ne
diffèrent pas de ceux du groupe placebo. Cependant, l’innocuité a été évaluée sur une période
de six mois, une durée jugée courte considérant que le médicament est destiné au traitement
d’une maladie chronique. Les résultats des études de Bussel confirment ceux de l’étude
principale.
Dans les présents travaux, des données supplémentaires sous la forme d’un abrégé de
publication (Saleh 2011) sont analysées. Il s’agit des données préliminaires d’une étude ouverte
d’extension réalisée chez les patients inclus dans trois essais cliniques, dont celui de Cheng.
Elle a pour but d’évaluer l’efficacité et l’innocuité à long terme de l’eltrombopag chez
301 patients atteints de purpura thrombopénique idiopathique chronique. Après un suivi médian
de 2,3 ans (2 jours à 4,6 ans), on constate une réponse plaquettaire, définie par une
numération plaquettaire ≥ 50x10 9 /l, chez 88 % des sujets. La réponse plaquettaire s’observe
rapidement et elle se maintient à long terme. Les effets indésirables les plus souvent rapportés
sont les céphalées (27 %), les rhinopharyngites (24 %) et les infections des voies respiratoires
(21 %). Ils sont pour la plupart légers à modérés. Quoique les résultats préliminaires semblent
prometteurs, ils proviennent d’un abrégé de publication et aucune conclusion sur l’efficacité et
l’innocuité à long terme de l’eltrombopag ne peut donc être tirée.
En conclusion, les données cliniques démontrent que l’eltrombopag entraîne une réponse
plaquettaire, une réduction de l’usage des thérapies concomitantes et de secours et une
réduction des saignements cliniquement significatifs chez les personnes, splénectomisées ou
non, atteintes de purpura thrombopénique idiopathique chronique réfractaire ou récidivant à une
thérapie standard.
JUSTESSE DU PRIX ET RAPPORT ENTRE LE COÛT ET L’EFFICACITÉ
À la dose usuelle de 50 mg par jour, le coût de l’eltrombopag pour 28 jours de traitement est de
2 940 $. Ce coût est supérieur à celui de la corticothérapie (3 $). En ce qui concerne les Ig IV,
leur coût de traitement varie selon leur usage. En traitement de secours, les doses et
posologies des Ig IV sont variables. À titre informatif, à la dose de 1 g/kg pour un adulte de
70 kg, un traitement de secours avec les Ig IV coûte de 4 838 $ à 9 675 $ selon que l’on
administre une ou deux doses. Ces coûts sont plus élevés que celui de l’eltrombopag. En
traitement d’entretien, les Ig IV coûtent 7 257 $ pour un patient de 70 kg à la dose de 1,5 g/kg.
Selon la fréquence d’administration, ce coût est plus élevé que celui de l’eltrombopag.
Du point de vue pharmacoéconomique, une version modifiée de l’étude coût-utilité non publiée,
évaluée antérieurement, est fournie. L’eltrombopag était comparé aux soins standards
(prednisone, Ig IV en traitement de secours) et à divers autres traitements chez des adultes
atteints de purpura thrombopénique idiopathique chronique qui ne répondent pas à la
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