Last ned - Helsedirektoratet

210
rapportert inn 153964 alvorlige komplikasjoner i
forbindelse med kliniske legemiddelutprøvinger,
med 17399 dødsfall, uten at det avstedkom
presseoppslag. Blant mer enn 1500 genterapiutprøvinger
siden 1990 er det rapportert to
dødsfall som var relatert til terapeutikumet. Det
er også en mulighet for at utviklingen på området
holdes tilbake fordi miljøet selv føler en
motvilje overfor risiko 319 og at blant annet
medias tilsynelatende selektive fokus på slike
legemiddelutprøvingers uhell kan være en
medvirkende årsak. Etter 18 år med genterapiutprøvinger
var det først i 2008 at antallet
kliniske utprøvinger i fase III oversteg tallet 10,
og i dag, etter 20 år har bare 2 genterapipreparater
oppnådd godkjenning, det ene i Kina.
6.7.3 Nei til genterapi på kjønnsceller
Den etiske diskusjonen skiller mellom genterapi
på somatiske celler og kjønnsceller, såkalt kimbaneterapi.
Somatisk genterapi med helbredelse
som mål anses som etisk legitimt og å ha høye
moralske mål. Internasjonalt er det bred enighet
om at kimbaneterapi ikke er etisk forsvarlig, og
mye av den etiske debatten dreier seg nettopp
om kimbaneterapi og muligheten for at genoverføring
til kimbanen skal kunne skje utilsiktet.
I Norge er prenatal genterapi forbudt, blant
annet fordi genterapi på fostre øker sannsynligheten
for overføring også til kimbaneceller.
Sannsynlighet øker jo tidligere i svangerskapet
behandlingen gjennomføres. Studier fra England
320 indikerer at optimalt tidspunkt for prenatal
genterapi vil være i overgangen fra første
til andre trimester, for dermed å nå fest mulige
Tabell 14: Mulige handlinger og utkomme av genterapi
Formål
Omfang
celler med terapien. Her må det være legitimt å
diskutere hvor grensen går, både fra et rent
etisk og et genterapifaglig ståsted.
Imidlertid er det i all hovedsak fødte mennesker
som involveres i genterapiutprøvinger. Er det
etisk betenkelig å behandle en person med
genterapi fordi det er en sannsynlighet for at
genoverføringen utilsiktet også kan involvere
kjønnsceller? Hvor liten må sannsynligheten
være for at genterapi skal bli etisk forsvarlig?
Kan etikk i det hele tatt baseres på sannsynlighetsberegninger?
Det humane genomsekvenseringsprosjektet
HUGO avdekket at fremmed
genetisk materiale som kommer inn i kroppen
kan tas opp i celler og integreres i vårt arvestoff:
Det er mer enn 200 bakteriegener, og mer enn
5% av vårt arvestoff representerer virusarvestoff
som opp gjennom evolusjonen har integrert og
blitt med på reisen fordi det også er blitt integrert
i kjønnsceller og fulgt kimbanen. Dette
betyr at genoverføring til kimbanen skjer.
Vi kan sette dette i perspektiv uten å begi oss
inn på sannsynlighetsberegninger. I genetikkapittelet
beskrev vi mulige konsekvenser av
integrasjonshendelse, både i somatiske celler
og kjønnsceller. Blant metodene for genoverføring
vil bruken av virale vektorer være den
som er forbundet med høyest risiko for utilsiktet
overføring til kimbanen.
Det har lykkes forskere å med hensikt overføre
genetisk materiale til kjønnsceller hos mus, slik
at de modifserte cellene ender opp i kimbanen.
Imidlertid ble det første vellykkede forsøket i dyr
høyerestående enn mus (geit) publisert så sent
Forebygging, terapi, helbredelse Individuell forbedring
Somatiske celler Somatisk genterapi Gendoping, kosmetiske behandlinger
Kjønnsceller Kimbaneterapi
Foreldres subjektive forbedring av avkommets
genetiske konstitusjon
319 Deakin CT et al. (2009): Accepting risk in clinical research: Is the gene therapy feld becoming too risk-averse? Molecular Therapy 17 (11): 1842-1848
320 Abi-Nader KN, et al. (2009): Prenatal gene therapy for the early treatment of genetic disorders. Expert Rev. Obstet. Gynecol. 4 (1): 25-44