Last ned - Helsedirektoratet

6. Genterapi ........................................................................................................................... 187
6.1 Hva er genterapi ..................................................................................................................... 188
6.2 Ulike typer vektorer................................................................................................................. 189
6.2.1 Virale vektorer ........................................................................................................................ 189
6.2.2 Non-virale vektorer ................................................................................................................ 191
6.3 Andre innfallsvinkler til genterapi ............................................................................................. 192
6.3.1 RNA-molekyler som terapeutikum .......................................................................................... 192
6.3.2 Sinkfngernukleaser................................................................................................................. 193
6.3.3 Genterapi i eller utenfor kroppen............................................................................................. 193
6.4 Utvikling og status internasjonalt............................................................................................. 193
6.4.1 Starten ................................................................................................................................... 194
6.4.2 Tilbakeslag ............................................................................................................................. 194
6.4.3 Arvelig immunsvikt.................................................................................................................. 195
6.4.4 Kreft ....................................................................................................................................... 196
6.4.5 Øyensykdommer .................................................................................................................... 197
6.4.6 Sykdommer i sentralnervesystemet ........................................................................................ 197
6.4.7 Cystisk fbrose ........................................................................................................................ 198
6.4.8 Leddgikt ................................................................................................................................. 199
6.4.9 HIV ......................................................................................................................................... 199
6.4.10 Musemodeller......................................................................................................................... 200
6.4.11 Oppsummering....................................................................................................................... 201
6.5 Status i Norge ........................................................................................................................ 201
6.5.1 Immunogenterapi ................................................................................................................... 202
6.5.2 Hvordan håndtere utfordringer ved DC-basert immunogenterapi ........................................... 203
6.5.3 Genterapi med molekyler som blokkerer mRNA...................................................................... 205
6.6 Gendoping ............................................................................................................................. 206
6.7 Etiske betraktninger................................................................................................................ 207
6.7.1 Holdninger til genterapi........................................................................................................... 208
6.7.2 Risikovurderinger – for mye føre-var?...................................................................................... 209
6.7.3 Nei til genterapi på kjønnsceller............................................................................................... 210
6.7.4 Vaksinasjon kan også være genterapi ..................................................................................... 211
7. Forskning på stamceller ..................................................................................................... 213
7.1 Innledning............................................................................................................................... 214
7.1.1 Hva er stamceller?.................................................................................................................. 214
7.1.2 Hvorfor er stamcelleforskning så viktig? .................................................................................. 214
7.2 Ulike typer stamceller.............................................................................................................. 214
7.3 Embryonale stamceller (ES-celler) .......................................................................................... 215
7.3.1 Differensiering av ES-celler...................................................................................................... 216
7.3.2 Fordeler og ulemper med ES-celler......................................................................................... 216
7.3.3 Kliniske forsøk med ES-celler.................................................................................................. 217
7.3.4 Forskning på ES-celler i Norge................................................................................................ 217
7.4 Somatiske stamceller fra voksne individer .............................................................................. 217
7.4.1 Forskning på somatiske stamceller i Norge............................................................................. 217
9