Revisão de Estudos clínicos: - Pfizer

Capítulo 2. Características dos Estudos Clínicos 29
Capítulo 2. Características dos Estudos Clínicos
O capítulo 2 descreve as características essenciais dos estudos clínicos. O texto é longo e
oferece insights e informações detalhadas sobre vários aspectos do desenho de estudos
clínicos. Sem esta compreensão, seria muito difícil para um iniciante na área ou qualquer
membro do CE participar de discussões sobre o protocolo de um estudo clínico, uma vez
que o desenho de pesquisa selecionado deve ser examinado cuidadosamente durante a
revisão do CE.
O capítulo seguinte – Capítulo 3 – cobre Ciência, Ética e Garantia de Qualidade de Estudos
Clínicos, ou seja, há uma sobreposição parcial entre os conteúdos dos capítulos 2 e 3. Alguns
leitores podem achar que certos aspectos detalhados no Capítulo 2 seriam mais
apropriados para o Capítulo 3, e vice-versa. Por exemplo, alguns aspectos do Capítulo 2
tratam de desenho e ética da pesquisa, como a utilização de grupos controle tratados com
placebo. Quando um tópico é essencial para a compreensão do desenho da pesquisa, tal
tópico é mostrado em detalhes no Capítulo 2, e posteriormente apresentado apenas
parcialmente no Capítulo 3, usando referências cruzadas, quando apropriado.
Bioestatística também é uma parte importante do desenho e análise estatística dos dados de
estudos clínicos. Em relação a este tópico, sugerimos aos leitores que consultem os
excelentes livros disponíveis na área de bioestatística. A internet também é um bom recurso
de pesquisa.
2.1 Objetivos dos Estudos Clínicos
Estudos clínicos são realizados para testar novos produtos e procedimentos médicos em
seres humanos. O primeiro registro de estudo clínico foi documentado no Velho
Testamento, e descreve como Daniel seguia uma dieta de leguminosas e água, ao invés de da
carne e vinho, recomendados pelo Rei Nabucodonosor II. James Lind é considerado o pai
dos estudos clínicos. Sendo o primeiro a introduzir grupos controle em 1747, ele
documentou que frutas cítricas na dieta podiam prevenir o escorbuto. A partir de 1800,
estudos clínicos tornaram-se mais e mais comuns, com mais atenção dada ao desenho do
estudo. Placebos foram usados pela primeira vez em 1863. A ideia de randomização foi
apresentada pela primeira vez em 1923. O primeiro estudo que usou tratamento
devidamente randomizado e grupos controle foi realizado em 1948 pelo Conselho de
Pesquisa Médica do Reino Unido. Este estudo também adotou a avaliação cega,
possibilitando análises imparciais dos resultados. Os três fundamentos do desenho do
estudo clínico continuam sendo controle, randomização e mascaramento. Este capítulo
descreve os três fundamentos de forma mais detalhada, juntamente com outras
características importantes dos estudos clínicos.
Embora o desenho de estudo clínico exista há décadas, foi somente em 1990 que recebeu o
status de desenho de estudo de escolha para estudos clínicos intervencionais. Hoje, seria
difícil publicar os resultados de um estudo clínico intervencional em revistas médicas sem
utilizar os modernos conceitos de metodologia de pesquisa de estudos clínicos. Usar
controles, randomização e mascaramento é a forma ideal de garantir que os resultados não
sejam influenciados de forma não aleatória por fatores externos. Embora fatores externos –
como a atenção e cuidado médico extras normalmente associados à participação em um
estudo – certamente terão algum tipo de influência sobre os participantes do estudo, eles
não devem influenciar os grupo de tratamentos de forma diferente. Sem usar controles,
randomização e mascaramento, as conclusões podem não refletir a realidade.
O objetivo de estudos clínicos é avaliar a eficácia e segurança de produtos medicinais ou
procedimentos médicos em seres humanos, para que novos tratamentos médicos possam
ser identificados para a prática médica. Em 2008, estudos clínicos controlados
randomizados (ECR) representavam apenas 2,3% de todas as publicações científicas
identificadas no banco de dados das publicações da PubMed: 18.617 publicações de um