Revisão de Estudos clínicos: - Pfizer

Capítulo 2. Características dos Estudos Clínicos 55
individualmente, enquanto um estudo de
promoção de crescimento em crianças
pode durar 10 anos, até que a altura
adulta final tenha sido atingida.
O objetivo principal de um estudo fase III
confirmatório é demonstrar ou confirmar o
benefício terapêutico a partir do uso de
desfecho(s) clínico(s) importante(s), ao
invés de desfecho(s) substituto(s). Estes
estudos são projetados para confirmar
evidências preliminares coletadas durante
a fase de pesquisa clínica exploratória ou
seja, que a droga é segura e eficaz para uso
na indicação e população de pacientes
específicas. Estes estudos formam a base
para aprovação para comercialização.
Outros objetivos podem ser: estudar o
produto em estudo em populações
expandidas de pacientes, em diferentes
estágios da doença, ou como terapia
combinada com outro medicamento.
Um estudo fase III/exploratório terapêutico típico: randomizado,
duplo-cego, desfechos tanto de segurança quanto de eficácia, cinco
países, 40 centros e 20 participantes/centro.
Observação: Esse é apenas uma ilustração, e não representa de
forma alguma todos os estudos fase III.
Com base nos 3.357 estudos clínicos fase III patrocinados pela indústria incluídos no
registro de estudos clínicos dos EUA (entre outubro de 2005 e julho de 2009), o tamanho
médio da amostra era 783,2, o número médio de centros era 40, e o número médio de
países envolvidos 4,7 (vide ilustração). Randomização foi adotada em 77,6%, duplo-cego foi
usado em 57,8% e tanto segurança quanto eficácia foram estudadas em 67,6%. Um grupo
controle com placebo foi usado em 28,3% dos estudos, e um controle ativo em 23,8%. Cerca
de um terço dos estudos não forneceu informações sobre o desenho do estudo, mas foram
incluídos ao computar os percentuais acima.
Estudos Clínicos Fase IV/Uso Terapêutico
Estudos de uso terapêutico/fase IV começam depois que um medicamento é aprovado para
distribuição ou comercialização. Em estudos fase IV ou estudos de vigilância póscomercialização,
a vigilância da segurança – farmacovigilância – é feita e suporte técnico
continuado para o medicamento é fornecido. Outros estudos fase IV têm como objetivo
estudar a eficácia do tratamento depois da aprovação. Tais estudos estão se tornando cada
vez mais comuns e representam uma área de pesquisa de desfechos. No passado, estudos
fase IV eram frequentemente estudos de comercialização, com o objetivo de lançar um novo
medicamento em um novo mercado. Tais estudos tinham pouco valor científico, devido à
ausência de um bom desenho de estudo, bem como de garantia de qualidade, e não seriam
considerados hoje estudos eticamente aceitáveis.
Medicamentos como cerivastatina, com os nomes comerciais Baycol e Lipobay, e os
medicamentos troglitazona e rofecoxibe, respectivamente conhecidos como Rezulin e Vioxx,
foram aprovados para venda, porém mais tarde foram retirados do mercado por expor os
pacientes a graves riscos para a saúde. Estudos fase IV são normalmente exigidos por
autoridades regulatórias, ou eles podem ser realizados voluntariamente pelo patrocinador.