临床试验审查： 伦理委员会指南 - Global Health Trials

第 2 章 临 床 试 验 的 特 点 29第 2 章 临 床 试 验 的 特 点第 2 章 对 临 床 试 验 的 基 本 特 点 进 行 描 述 。 本 章 内 容 繁 杂 , 向 读 者 详 细 讲 述 了 临 床试 验 设 计 的 诸 多 方 面 。 如 果 不 了 解 这 些 , 参 加 对 临 床 试 验 方 案 的 讨 论 对 初 次 接 触者 或 伦 理 委 员 会 (EC) 成 员 来 说 将 会 非 常 困 难 , 因 为 在 伦 理 委 员 会 (EC) 审 查 时 需要 审 议 该 研 究 设 计 的 方 方 面 面 。接 下 来 的 第 3 章 将 涉 及 临 床 试 验 的 科 学 、 伦 理 及 质 量 保 证 , 也 就 是 说 , 第 2 章 与第 3 章 有 部 分 内 容 重 叠 。 一 些 读 者 可 能 会 感 觉 第 2 章 中 某 些 详 细 阐 述 的 内 容 更 适合 在 第 三 章 中 出 现 , 或 者 第 3 章 中 的 某 些 内 容 应 该 放 在 第 2 章 中 。 例 如 , 第 2 章中 的 某 些 内 容 同 时 涉 及 研 究 设 计 问 题 及 伦 理 问 题 , 如 安 慰 剂 疗 法 对 照 组 的 使 用 。对 了 解 研 究 设 计 非 常 重 要 的 问 题 将 在 第 2 章 中 进 行 详 述 , 并 随 后 在 第 3 章 中 仅 作简 要 提 及 , 必 要 时 二 者 将 相 互 参 照 。生 物 统 计 学 也 是 临 床 试 验 设 计 及 临 床 试 验 数 据 统 计 分 析 的 重 要 部 分 。 关 于 这 方 面的 问 题 , 读 者 可 以 参 阅 现 有 的 生 物 统 计 学 精 品 著 作 。 互 联 网 上 也 有 许 多 这 方 面 的资 源 。2.1 临 床 试 验 的 目 标临 床 试 验 的 目 的 是 对 人 体 测 试 最 新 医 药 产 品 或 进 行 医 疗 手 术 。 临 床 试 验 的 最 早 记载 见 于 旧 约 圣 经 , 其 中 描 述 了 丹 尼 尔 听 从 国 王 贝 尔 莎 撒 尼 布 甲 尼 撒 二 世 的 建 议 从饮 酒 吃 肉 改 为 喝 水 和 进 食 豆 类 。 詹 姆 斯 • 林 德 是 公 认 的 临 床 试 验 之 父 。 他 于 1747年 首 次 通 过 采 用 对 照 组 并 记 录 道 , 食 用 柑 橘 类 水 果 可 预 防 坏 血 病 。1800 年 以来 , 临 床 试 验 得 到 广 泛 应 用 , 试 验 设 计 也 越 来 越 受 到 重 视 。1863 年 首 次 使 用 安慰 剂 。1923 年 首 次 提 出 随 机 化 观 点 。1948 年 , 英 国 医 学 研 究 委 员 会 首 次 进 行 采用 随 机 化 处 理 和 对 照 组 的 试 验 。 该 试 验 还 运 用 了 盲 法 评 估 , 以 便 对 结 果 进 行 公 平客 观 地 分 析 。 现 在 临 床 试 验 设 计 的 三 个 重 要 原 则 依 然 是 对 照 、 随 机 和 盲 法 。 本 章将 更 详 细 地 介 绍 这 三 个 重 要 原 则 , 以 及 临 床 试 验 的 其 他 重 要 特 点 。尽 管 临 床 试 验 设 计 已 经 存 在 了 几 十 年 , 直 到 1990 年 左 右 才 确 定 了 其 临 床 干 预 性研 究 首 选 试 验 设 计 的 地 位 。 如 今 不 使 用 现 代 临 床 试 验 研 究 方 法 进 行 干 预 性 临 床 试验 , 得 出 的 结 果 很 难 被 各 类 杂 志 接 受 。 对 照 、 随 机 和 盲 法 的 选 择 应 用 , 是 保 证 结果 不 会 以 非 随 机 的 方 式 受 到 外 界 因 素 影 响 的 最 佳 方 法 。 虽 然 外 界 因 素 —— 如 参 加试 验 所 带 来 的 特 别 关 照 及 医 疗 护 理 —— 肯 定 会 对 试 验 受 试 者 产 生 以 这 样 或 那 样 的影 响 , 但 它 们 不 应 该 影 响 治 疗 组 并 使 之 产 生 不 同 。 如 果 不 使 用 对 照 、 随 机 及 盲法 , 那 么 所 得 结 论 便 可 能 不 会 反 映 现 实 情 况 。