临床试验审查： 伦理委员会指南 - Global Health Trials

第 2 章 临 床 试 验 的 特 点 47即 两 组 间 的 治 疗 差 异 具 有 统 计 学 意 义 。 总 样 本 量 差 异 很 大 , 从 120 到 1,000 不等 。设 定 “ 收 缩 压 至 少 再 降 低 3 mmHg 才 具 有 临 床 意 义 , 才 能 够 影 响 发 生 高 血 压 引 起的 不 良 事 件 的 风 险 ”, 通 过 样 本 量 计 算 就 可 以 确 定 符 合 该 设 定 所 需 要 的 最 佳 或 接近 最 佳 的 样 本 量 。 因 此 估 算 获 得 有 统 计 学 意 义 的 治 疗 差 异 所 需 的 样 本 量 大 约 为 每组 60 位 受 试 者 。2.8 临 床 试 验 分 期药 物 开 发 的 一 般 过 程药 物 开 发 过 程 阶 段 是 一 个 相 当 固 定 的 模 式 , 测 试 治 疗 必 须 经 过 这 些 阶 段 才 能 进 入市 场 。 向 药 品 管 理 部 门 递 交 新 药 申 请 前 , 该 药 必 需 经 历 临 床 前 研 究 阶 段 以 及 三 期临 床 试 验 的 临 床 阶 段 。 四 期 及 最 终 试 验 阶 段 是 指 上 市 后 调 查 。临 床 试 验 是 长 期 缜 密 的 研 究 过 程 的 最 终 阶 段 之 一 。 新 疗 法 研 究 始 于 实 验 室 , 科 学家 在 这 里 形 成 并 试 验 新 的 想 法 。 下 一 步 便 是 在 动 物 中 试 验 某 种 供 试 品 , 如 分 子 、疫 苗 或 医 疗 器 械 等 , 观 察 它 如 何 在 活 体 中 影 响 诸 如 肿 瘤 之 类 的 组 织 以 及 它 是 否 有危 害 效 应 。 药 物 开 发 的 临 床 前 研 究 中 , 申 办 方 通 过 体 外 in vitro( 拉 丁 语 , 意 思是 在 玻 璃 瓶 中 ) 研 究 如 试 管 测 试 和 in vivo( 拉 丁 语 , 意 思 是 在 活 体 中 ) 研 究 如 动物 实 验 来 评 估 供 试 品 的 毒 性 及 药 理 效 应 。 它 包 括 观 察 药 物 的 吸 收 及 代 谢 、 药 物 代谢 物 的 毒 性 以 及 药 物 及 其代 谢 物 从 体 内 排 出 的 速度 。关 于 临 床 前 阶 段 , 管 理 部门 一 般 会 要 求 申 办 方 :新 药 申 请 (NDA)制 定 药 物 的 药 理 学资 料 。至 少 在 两 个 动 物 物种 中 确 定 药 物 的 急性 毒 性 。根 据 药 物 在 拟 进 行的 临 床 试 验 中 的 预期 使 用 时 间 进 行 为期 2 周 到 3 个 月 的短 期 毒 性 研 究 。新 药 研 究 申 请(IND)完 成 临 床 前 测 试 后 , 公 司向 产 品 上 市 国 家 的 药 品 管理 部 门 提 交 新 药 研 究 申 请(IND)( 见 图 示 )。IND的 内 容 包 括 临 床 前 实 验 的药 物 开 发 的 一 般 过 程 : 从 发 现 到 临 床 应 用 平 均 要 12 年 。