临床试验审查： 伦理委员会指南 - Global Health Trials

30 临 床 试 验 审 查 : 伦 理 委 员 会 指 南临 床 试 验 的 目 标 是 评 估 医 药 产品 及 医 疗 措 施 对 人 体 的 疗 效 和安 全 性 , 以 便 发 现 用 于 医 学 实践 的 新 医 疗 手 段 。2008 年 ,PubMed 出 版 物 数 据 库 中 已 确认 的 所 有 生 物 医 学 科 学 出 版 物中 , 随 机 对 照 临 床 试 验 (RCT)仅 占 2.3%; 即 所 有 810,654项 生 物 医 学 科 学 出 版 物 中 只 有18,617 项 随 机 对 照 临 床 试 验出 版 物 。 但 是 过 去 三 十 年 间 ,该 类 型 试 验 发 表 量 增 加 了 12倍 以 上 , 而 相 同 时 期 内PubMed 出 版 物 总 量 只 增 加 了3 倍 ( 见 图 示 )。 有 人 可 能 会反 驳 说 , 这 样 的 数 据 不 能 准 确衡 量 科 研 活 动 的 水 平 。 实 际 上临 床 试 验 周 期 很 长 , 有 的 甚 至几 年 ; 而 许 多 其 他 生 物 医 学 研PubMed 发 表 数 据 库 中 生 物 医 学 科 学 出 版 物 总 量 及 随 机 对 照试 验 (RCT) 的 出 版 物 总 量 。出 版 物 总 量 RCT 出 版 物 数 量年 n n %2008 810,654 18,617 2.31998 467,069 10,769 2.31988 379,690 4,535 1.21978 269,472 1,468 0.52008199819881978PubMed 出 版 物 —— 随 机 对 照 试 验 (RCT)PubMed Publications - Randomised Controlled Trials (RCT)究 周 期 则 相 对 很 短 , 并 且 是 在 实 验 室 中 进 行 而 不 是 在 人 体 上 试 验 。 然 而 , 从 插 图的 统 计 数 据 我 们 可 以 清 楚 地 看 到 临 床 试 验 越 来 越 普 及 , 而 且 有 理 由 相 信 未 来 会 进一 步 快 速 增 加 。表 面 看 来 临 床 试 验 研 究 方 法 并 不 复 杂 , 但 是 要 设 计 一 个 好 的 试 验 需 要 考 虑 许 多 因素 。 临 床 试 验 设 计 最 重 要 最 关 键 的 一 个 特 点 便 是 主 要 试 验 结 果 / 终 点 ; 选 择 错 误的 试 验 结 果 / 终 点 将 使 试 验 失 去 价 值 , 因 为 很 难 正 确 且 令 人 信 服 地 解 释 结 果 并 让大 家 认 同 。18,61710,7694,5351,46825,000 20,000 15,000 10,000 5,000 0.0 0 0.5 1.0 1.5 2.0 2.5 3.0RCT Number 数 of 量 RCT (n) 占 Proportion 所 有 PubMed of all 出 publications 版 物 的 比 (%) 例 (%)0.51.22.32.32.2 临 床 试 验 设 计临 床 试 验 设 计 的 重 要 性设 计 临 床 试 验 的 总 体 目 标 是为 某 个 供 试 品 的 效 果 和 / 或安 全 性 提 供 尽 可 能 最 可 靠 的估 测 。 现 在 , 这 个 估 测 永 无可 能 做 到 具 备 绝 对 的 确 定性 , 因 为 它 仅 仅 观 测 了 整 个参 与 人 群 中 的 部 分 子 样 本( 见 图 示 )。 总 有 可 能 正 在调 查 的 样 本 实 际 上 并 不 能 代表 所 有 人 群 。 这 将 有 可 能 会带 来 两 种 失 误 或 错 误 :(I)当 我 们 总 结 出 两 个 治 疗 组 之间 存 在 差 异 时 , 实 际 上 它 们整 个 人 群该 群 体 是 否 具 有代 表 性 ?随 机样 本我 们 在 临 床 试 验 中 使 用 生 物 统 计 学 的 原 因 是 我 们 从 整 个 人 群 中 选 出了 一 个 或 多 个 子 样 本 。 研 究 结 果 将 会 描 述 这 些 样 本 的 特 征 。 医 学 统计 学 可 帮 助 说 明 我 们 对 这 些 结 果 还 可 反 映 整 个 人 群 的 特 征 的 信 心 程度 。AB