临床试验审查： 伦理委员会指南 - Global Health Trials

第 2 章 临 床 试 验 的 特 点 37安 慰 剂 及 样 本 量 : 假 如 不 进 行 任 何 治 疗 , 流 行 性 感 冒 的 “ 自 然 ” 恢 复 期 平 均 为 5天 ( 见 图 示 )。 进 行 标 准 治 疗 后 , 症 状 恢 复 期 平 均 为 4.5 天 。 某 制 药 公 司 开 发 了一 种 具 有 研 发 价 值 的 抗 流 感 新 药 , 准 备 进 行 首 次 运 用 于 人 体 的 探 索 性 概 念 验 证 性II 期 试 验 。 理 论 上 , 新 药 更 加 有 效 , 能 够 将 平 均 恢 复 期 缩 短 为 4.0 天 。 如 果 与 标准 治 疗 方 法 相 比 较 , 以 便 获 取 两 个 治 疗 组 的 统 计 学 差 异 , 每 组 需 要 招 募 274 位 受试 者 ( 该 数 据 基 于 某 些 假 设 , 不 予 详 述 )。 但 是 将 如 果 未 治 疗 —— 安 慰 剂 —— 用作 对 比 , 每 组 只 需 要 69 位 。 当 标 准 治 疗 方 法 作 为 对 比 案 例 时 , 将 有 410 多 名 受试 者 有 遭 遇 损 害 的 风 险 。 并 且 实 际 上 我 们 不 知 道 试 验 药 物 到 底 是 否 有 效 或 者 给 受试 者 服 用 是 否 安 全 。 因 此 三 倍 多 数 量 的 受 试 者 被 置 于 遭 遇 损 害 的 风 险 之 中 , 试 验的 预 算 可 能 要 增 加 多 达 四 百 万 美 元 。试 验 药 物活 性 /标 准 治 疗安 慰 剂274+274平 均 治 疗 效 应 —— 一 次 流 感 恢 复 需 要 的 天 = 数 548受 试 者 证明 干 预 差异4.0天安 慰 剂有 效 的 /标 安 准 慰 的 剂69+69 = 138受 试 者 证 明 治 疗 差 异274+274= 548受 试 者 证明 干 预 差5.0 异天4.0天标 准 治 疗标 准 干 预 措 施274+274 = 548受 试 者 证 明 治 疗 差 异274+274= 548受 试 者 证明 干 预 差异274+274= 548受 试 者 证4.5明 干 预 差天异274+274安 慰 剂 及 样 本 量 : 试 验 样 本 量 会 受 到 对 比 类 型 的 影 响 。 此 图 = 548 描 述 了 同 一 试 验 设计 , 采 用 安 慰 剂 对 照 时 总 共 需 要 受 试 者 138 位 , 而 采 用 标受准试治者疗证对 照 时 需 要 受试 者 548 位 。明 干 预 差异274+274= 548受 试 者 证明 干 预 差异274+274= 548受 试 者 证明 干 预 差异274+274= 548