ANEMIE DE FANCONI Manuel pour les familles et leur médecin

116
Appendice K
Greffe de donneur suppléant pour patients AF
Docteurs Margaret MacMillan et John Wagner
University of Minnesota Medical Center
Introduction
Aujourd’hui, en 1999, la greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) reste le seul
traitement qui peut corriger les complications hématologiques dont souffrent la plupart
sinon tous les patients AF. Si d’un côté les greffes de CSH de frères ou sœurs dont le
HLA est identique obtiennent de bons résultats (taux de survie supérieur à 85% pour les
enfants de moins de 10 ans, et supérieur à 65% en général), la greffe de CSH d’un
donneur suppléant (c’est-à-dire apparenté partiellement compatible ou non-apparenté) est
difficile et pose de nombreux problèmes, et jusqu’à récemment le taux de survie était
inférieur à 30%. C’est pour cela qu’une greffe de CSH de donneurs suppléants devrait
être effectuée dans des centres transplanteurs qui ont déjà eu affaire à l’AF, et ceci dans
le contexte d’un essai clinique dont le but est de réduire la haute fréquence de rejet de
greffe et la toxicité du régime de conditionnement.
Dans cet appendice, vous trouverez les indications à suivre pour une greffe de CSH de
donneur suppléant, le processus d’évaluation pré-greffe (y compris l’évaluation de
l’éligibilité du donneur pour une greffe de CSH), la façon d’identifier un donneur, un