ANEMIE DE FANCONI Manuel pour les familles et leur médecin

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pu montrer que les deux cytokines conduisent à une augmentation de cette valeur chez les
patients AF.
L’érythropoïétine a été utilisée chez des patients qui n’ont pas répondu aux androgènes,
mais il n’existe aucune donnée publiée sur l’utilisation de ce facteur de croissance
hématopoïétique chez les patients AF. Un centre rapporte un taux de réponse de 30%
pour l’utilisation de l’érythropoïétine avec G-CSF. Ces données ne sont pas publiées, et
des taux de réponse similaires ont été rapportés avec G-CSF seul.
À la fin de l’année 1999, un centre de recherche a rapporté des résultats sur l’utilisation
d’interleukine 11 (IL-11) pour stimuler la production de plaquettes. Ce facteur de
croissance a été administré à quatre patients AF. Aucun n’a eu de réponse suffisante pour
que l’essai puisse être considéré concluant. Cet essai a été interrompu, car la probabilité
d’une réponse du patient était trop faible par rapport aux effets secondaires potentiels.
L’utilisation de la cytokine n’est pas recommandée chez les patients ayant une anomalie
cytogénétique clonale, et devrait être arrêtée si l’une se manifeste. Nous ne connaissons
pas les risques à long terme de ces facteurs pour les patients AF, ni leur capacité ultime à
favoriser l’augmentation de la production sanguine.
Il a fallu longtemps pour obtenir l’accord des laboratoires pharmaceutiques et du
gouvernement fédéral pour tester ces facteurs chez des patients AF. Les essais chez les