ANEMIE DE FANCONI Manuel pour les familles et leur médecin

136
semaines. Les cellules souches se distinguent donc par leur capacité de se régénérer et se
diviser en differentes categories de cellules adultes dans le sang.
Les cellules souches de la moelle osseuse sont rares et peuvent être décrites de plusieurs
manières. Par définition, les cellules souches doivent pouvoir restaurer complètement une
hématopoïèse normale (production de globules). Ce critère est primordial et peut être
facilement démontré en laboratoire. Chez des souris, chiens et singes ayant reçu des
doses létales d’irradiation ou de chimiothérapie, les cellules souches infusées s’installent
dans la moelle. Une numération globulaire normale qui s’est maintenue pendant toute la
vie de l’animal montre bien que les globules se régénèrent continuellement. Une greffe de
moelle osseuse pour les patients qui souffrent d’un éventail de maladie, telle que l’AF, est
un bon exemple de l’usage des cellules souches. Les cellules de la moelle osseuse du
donneur qui contiennent un grand nombre de cellules souches sont infusées dans un
patient receveur après que sa moelle osseuse ait été détruite par chimiothérapie et
irradiation. La moelle osseuse est reconstituée grâce aux cellules souches du donneur.
Les cellules souches de la moelle osseuse sont-elles défectueuses dans le cas de l’AF
Oui. Comment le savons-nous Les cellules de la moelle osseuse prélevées sur les
patients AF ne connaissent pas de développement normal in vitro (en laboratoire). Même
si l’on reproduit les conditions dans lesquelles la moelle osseuse d’un individu sain peut
se développer, les cellules de la moelle osseuse d’un patient AF ne se développent pas.
Nous savons surtout que la greffe de moelle osseuse peut remédier aux troubles sanguins
des patients AF. Nous savons aussi que les gènes AF doivent contribuer à la survie et la