ANEMIE DE FANCONI Manuel pour les familles et leur médecin

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la moelle osseuse sont la cible de ces virus. Contrairement à d’autres organes, les cellules
de la moelle osseuse sont assez faciles à obtenir. De plus, la découverte des cellules
souches du sang périphérique ont rendu le prélèvement d’autant plus aisé.
Les progrès faits dans le domaine de la recherche virale ces dernières décennies
bénéficient maintenant à la thérapie génique. La thérapie génique découle de l’utilisation
de virus modifiés et utilisés comme vecteurs pour les gènes. Dans des conditions
normales, les virus utilisés entraîneraient une maladie. Par exemple, l’idée des vecteurs
retroviraux découle du travail effectué il y a plus d’un siècle par des virologistes sur des
virus qui causent des leucémies chez les animaux. La biologie moléculaire permet de nos
jours de modifier le virus pour qu’il puisse porter des gènes qui intéressent le chercheur
sans entraîner de maladie. La production de vecteurs viraux pour usage clinique exige un
contrôle strict pour écarter tout virus de type sauvage qui pourrait activer une maladie.
Le domaine de la thérapie génique s’est rapidement développé et de nouveaux virus pour
le transport des gènes ont été découverts. Chaque vecteur viral possède ses propres
caractéristiques. Il n’infectera en général qu’un certain type de cellules.
Les virus peuvent par la suite déposer leur charge génétique de différentes façons.
Certains virus peuvent se séquestrer (ou s’intégrer) dans l’ADN de la cellule et y rester
jusqu’à ce qu’elle meure. D’autres virus peuvent livrer les gènes sous forme d’épisomes,
qui restent indépendants du reste de l’ADN de la cellule. Les deux méthodes présentent
des avantages pour la thérapie génique. Si l’expression constante d’un produit génétique