ANEMIE DE FANCONI Manuel pour les familles et leur médecin

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Pourrais-je recevoir une greffe de moelle osseuse si la thérapie génique
ne réussit pas
Si l’on participe à un essai de thérapie génique avant une greffe de moelle osseuse, il est
possible de créer des lymphocytes corrigés par les gènes. Ces cellules résistent
dorénavant aux doses habituelles de chimiothérapie ou d’irradiation utilisées pour
préparer un patient AF à une greffe de moelle osseuse. Dès lors, les lymphocytes du
patient risquent de ne pas être détruits. Les lymphocytes risquent donc de s’attaquer aux
cellules du donneur, entraînant une défaillance du greffon. Une fois de plus, les
protocoles de transfert de gènes d’aujourd’hui sont conçus pour permettre la participation
de patients qui n’ont pas le droit de recevoir une greffe de moelle osseuse ou qui ne la
désirent pas.
Les risques peuvent sembler décourageants, mais en définitive, nombre d’entre eux se
révèleront peut-être sans fondement. Les bénéfices potentiels de la thérapie génique pour
les patients AF sont immenses. En effet, l’AF est une maladie aux complexités certes
multiples, mais dont l’aspect hématologique peut être expliqué par un mauvais
fonctionnement de cellules souches. Non seulement, ces cellules sont-elles de nos jours
faciles à prélever mais il existe plusieurs méthodes pour les corriger: c’est donc aux
chercheurs qu’il revient de combiner les deux. D’autres complications non
hématologiques de l’AF pourront un jour être soignées grâce au transfert de gène. Il est
possible que le transfert de gène in utero réussisse un jour à traiter nombre de troubles
liés à l’AF avant qu’ils ne se manifestent.