ANEMIE DE FANCONI Manuel pour les familles et leur médecin

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(telle que la protéine) est requise, les virus intégrants sont alors préférables. Si une
production temporaire ou limitée de protéine est nécessaire, les virus épisomiques (non
intégrants) sont alors plus adaptés.
Il est raisonnable de craindre une insertion d’ADN étranger dans les cellules. L’insertion
de matériel génétique dans le génome (l’ensemble de l’ADN de la cellule) se fait au
hasard. Les nouveaux gènes peuvent être positionnés de telle sorte qu’ils peuvent activer
ou désactiver les gènes adjacents. Cependant, bien que possible, la multitude de matériel
génétique rend ceci peu probable. Plusieurs centaines de patients ont déjà reçu de tels
vecteurs intégrants sans que cela n’entraîne de tumeur. En fait, des patients présentant des
tumeurs solides et recevant des vecteurs viraux placés directement dans la tumeur n’ont
pas connu d’effets néfastes. Nous pouvons en conclure que les préoccupations initiales
n’étaient pas fondées ou que le transfert de vecteur est tellement peu important que les
effets néfastes n’apparaissent pas. Ces préoccupations resurgiront probablement
avec l’apparition de méthodes de transfert de gène plus efficaces.
Aucun résultat immunologique néfaste sur le vecteur rétroviral ou le produit génétique
transféré n’a été rapporté. D’autres vecteurs viraux, en particulier les adénovirus, ont la
faculté de stimuler l’immunité de l’hôte contre le vecteur, ce qui entraîne la destruction
des cellules exposées au virus. La réponse immunitaire au produit génétique transféré est
toujours un souci, en particulier chez les patients qui ne possèdent pas du tout la protéine
en cours de fabrication. Certaines protéines excitent facilement le système immunitaire.
Malgré les différentes mutations dont ils sont porteurs, de nombreux patients AF