ANEMIE DE FANCONI Manuel pour les familles et leur médecin

32
osseuse pédiatrique, décrit dans l’appendice K le statut actuel des greffes de donneur
suppléant et les défis rencontrés.
Pharmacothérapie pour patients AF
Entre 50% et 75% des patients AF répondent à un groupe de médicaments appelés
androgènes. Les androgènes comme l’oxymétholone (Anadrol®*) sont des hormones
mâles artificielles qui stimulent souvent la production d’un ou plusieurs types de cellules
sanguines pendant longtemps.
Les androgènes sont les plus efficaces pour accroître la numération de globules rouges
dans le sang. Ils améliorent souvent également la production de plaquettes. On observe
une augmentation du nombre de globules blancs chez quelques patients seulement. Les
androgènes prolongent la vie de nombreux patients AF, mais ne constituent pas un
« remède ». En effet, la plupart des patients finissent par ne plus répondre aux
androgènes, bien que chez quelques-uns uns la numérotation globulaire reste à un bon
niveau pendant des années.
Personne ne sait exactement comment les androgènes fonctionnent et pourquoi ils ne sont
pas efficaces chez tous les patients AF. Les androgènes provoquent d’importants effets
secondaires, qui diminuent ou disparaissent souvent si la dose est diminuée de façon
significative. Ils peuvent provoquer une maladie du foie et avoir des effets
masculinisants. Vous devriez toujours consulter votre médecin ou d’autres experts