Thèse D.GATEFF

Bien entendu, la maladie de Parkinson ne constitue pas l unique application médicale de la
thérapie cellulaire. De nombreux essais sont menés, avec succès parfois, dans de nombreux
domaines médicaux : AVC, lésions de la moelle épinière, sclérose en plaque, autisme,
maladie d Alzheimer, chorée d Huntington, maladie de Crohn, diabète, hématologie,
cardiologie
2) Les approches neuroprotectrices/neurorégénératrices versus l approche
symptomatique.
Bien que la thérapeutique antiparkinsonienne ait beaucoup progressé durant ces 40
dernières années, à l heure actuelle, elle ne s axe que sur une approche symptomatique.
L arsenal médicamenteux permet une bonne prise en charge des stades initiaux de la maladie
et d en contrôler les signes durant quelques années. Malheureusement, le développement de
résistances au traitement est inéluctable ainsi que la dégradation de l état du patient à la suite
de l avancé du processus dégénératif au niveau de la sphère cérébrale. Des solutions, comme
la stimulation profonde cérébrale ou des systèmes de pompes à apomorphine, peuvent encore
être apportées à des stades très avancés, mais là aussi, l approche est symptomatique sans
pouvoir tenter une quelconque réparation des systèmes neuronaux touchés par la maladie.
Face à cet état de fait, de nouvelles pistes sont envisagées pour établir un traitement
capable, à défaut de réparer, de protéger les neurones cibles des attaques de la maladie (Figure
76). Ceci représente une nouvelle façon d envisager la prise en charge médicale de la maladie
de Parkinson et le problème est abordé par différentes approches en cours de développement :
une protection pharmacologique, une protection par stimulation directe des neurones par des
injections de facteurs neurotrophiques tel le GDNF, la thérapie génique et la thérapie
cellulaire.
L approche pharmacologique s intéresse à des molécules pouvant avoir un rôle
neuroprotecteur capable de ralentir, à défaut de l arrêter, le processus pathologique. Les
molécules testées à cet effet ont été des agonistes dopaminergiques tels le ropinirol (étude
REAL-PET), le pramipexole (étude CALM-PD) ou la resagiline (étude TEMPO).
La thérapie génique peut être appliquée à des champs plus vastes. En effet les cibles
peuvent aussi bien être des enzymes ou des protéines déficitaires chez le patient et
responsables d un trouble dans les neurones dopaminergiques, que des facteurs trophiques
visant à promouvoir la croissance ou la survie des neurones.
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