Thèse D.GATEFF

premiers essais aient montré que les greffons allogéniques de VMF pouvaient survivre chez le
parkinsonien, être fonctionnels, s intégrer aux réseaux neuronaux et produire des bénéfices
cliniques, les résultats étaient très variables. De plus la méthodologie des essais demandait
aussi à être modifiée pour des essais en double aveugle.
Les essais cliniques en double aveugle.
Les essais cliniques en double aveugle répondent au besoin de fonder les avancées
médicales sur des faits prouvant leur efficacité. Le double aveugle correspond au fait que ni le
patient (premier aveugle) ni le médecin (second aveugle) ne savent quel est le traitement reçu
par le patient dans l essai. Le patient ne change pas ainsi la perception de son traitement ou de
sa maladie, et le médecin n est pas tenté de modifier sa pratique médicale. Afin d apporter
une preuve d efficacité, on compare deux groupes : un groupe « témoin » et un groupe
« test », le but étant de montrer que le traitement apporté au groupe test est statistiquement
plus efficace que celui apporté au groupe témoin. Le groupe témoin bénéficie suivant les cas
soit d un traitement placebo (dont les modalités miment celles du traitement du groupe test),
soit d un traitement de référence s il en existe un, le patient ne devant pas souffrir d une perte
de chance dans le traitement de sa maladie. Dans ce second cas, les modalités des deux
traitements sont croisées avec l usage de placebo complémentaire dans les deux groupes afin
de rendre indiscernable aux acteurs de l essai (patient et médecin) qui reçoit quoi. Les
modalités d inclusion à une étude sont strictes (comparabilité des cas) et les inclusions à
chaque groupe sont aléatoires (essai randomisé).
Dans le cas des essais de cellules FVM, les premiers essais menés à vue ont encouragé
la mise en place d essais en double aveugle. Ainsi deux essais cliniques en double aveugle de
transplantation de cellules FVM furent montés dans les années 1990 par le NIH (National
Institutes of Health américain). Les résultats du premier essai ont été publiés en 2001 252 . Il
incluait 40 patients parkinsoniens d âge compris entre 37 et 75 ans avec une durée moyenne
de maladie de 14 ans. Les patients ont été répartis en deux groupes : ceux recevant un greffon
FVM et ceux ne bénéficiant que d une chirurgie placebo (faux greffon). Les cellules FVM
étaient issues d embryons avortés d âge compris entre 7 et 8 semaines, cultivées dans du
milieu F12 avec 5 % de sérum placentaire humain durant 4 semaines avant l opération. La
transplantation s est faite sous anesthésie locale avec un patient éveillé et avec des techniques
de chirurgie stéréotaxique. Les tissus f taux ont été transplantés dans chaque putamen
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