Fibrosi Cistica: parliamone insieme - Parte terza: l'età adulta

fibrosi cistica: parliamone insieme
La ricerca ha un percorso complesso e articolato che procede per tappe successive.
La cosiddetta ricerca di base studia i meccanismi con cui il difetto genetico
innesca gli eventi patologici che conosciamo ma anche i meccanismi
attraverso cui questi eventi si manifestano, evolvono e si complicano. Queste
conoscenze sono indispensabili per poter individuare farmaci e strategie che
permettano di intervenire sia sul difetto di base che sulle sue conseguenze. Le
molecole potenzialmente curative che la ricerca di base va individuando passano,
appena possibile, al vaglio degli esperimenti su modelli animali, anche
questi indispensabili prima di passare alla verifica sull’uomo, dapprima sul sano
(studi di fase 1) e poi sul malato (studi di fase 2 e 3). Questo percorso di ricerca,
per ciascuna delle vie potenzialmente utili, è molto lungo e può durare parecchi
anni, coinvolgendo molti ricercatori e investendo sensibili risorse economiche.
Ma è questo il percorso che sta permettendo oggi di essere alla soglia di una
svolta nelle cure.
Nel contempo, la ricerca di base e quella sui modelli animali, unita alla ricerca
tecnologica, viene in soccorso agli sforzi di ottimizzazione delle terapie oggi in
uso per renderle più efficaci e più tollerate dai malati (vedasi il campo degli antibiotici
per aerosol).
Di fronte alla complessità e alla lunghezza di questi percorsi, le persone malate
e i loro famigliari oscillano di solito tra l’attesa del miracolo e il timore che mai la
ricerca possa trovare la soluzione per loro o che la possa trovare solo troppo tardi
e sono poco propensi a considerare gli enormi progressi compiuti dalla ricerca nel
corso di 70 anni, da quando la malattia fu per la prima volta identificata. Va detto
che vi è oggi un enorme investimento di risorse umane ed economiche, in giro per
il mondo ed anche in Italia, a sostegno di linee sempre più avanzate di ricerca e si
annoverano oggi studi clinici già in fase molto avanzata che stanno sperimentando
con successo alcuni prodotti di questa lunga fatica.
◆◆Come essere informati sui progressi nella ricerca?
Certamente il primo contatto dovrebbe essere con il medico del centro di cura,
che saprà indicare gli aspetti più importanti dei risultati della ricerca e spiegarne
il significato con un linguaggio facilmente accessibile. Poi vi è internet, che è
una enorme miniera di informazioni. Tuttavia il web richiede una certa attitudine
critica, altrimenti può ingenerare confusione: le notizie sono spesso frammentate,
talora contraddittorie, speso di difficile comprensione. Può essere comunque una
prima base di raccolta dati sulla quale discutere con il medico di fiducia. In internet
si trovano parecchi forum nei quali i pazienti e loro famigliari si trasmettono
notizie sugli avanzamenti di ricerca: cosa buona, ma anche qui, senza l’aiuto interpretativo
di un esperto, c’è alto rischio di confusione.
Tra i vari siti, anche italiani, il sito della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica
www. fibrosicisticaricerca. it: un sito che aggiorna in continuazione, con linguaggio
semplice, sui “progressi di ricerca” e lo fa anche in una sua rubrica molto
seguita di “Domande e Risposte”.
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