Fibrosi Cistica: parliamone insieme - Parte terza: l'età adulta

l’età adulta
possibilmente prima che si siano instaurati danni irreversibili negli organi vitali,
quali il polmone. E tuttavia, anche con danni avanzati, si può a ragione pensare
che questi farmaci rallentino o migliorino il decorso della malattia.
Il campo dei nuovi antibiotici e dei farmaci antiinfiammatori sta offrendo opportunità
nuove per controllare l’infezione polmonare e ridurne la dannosa infiammazione
cronica.
Certamente i tempi della ricerca sono piuttosto lunghi, ma per alcuni farmaci
potrebbero essere più brevi, soprattutto per quei farmaci, oggi intensamente in
studio, che sono già stati sperimentati nell’uomo per altre patologie e che stanno
mostrando applicazioni possibili per la FC.
◆◆Sento molto parlare di cellule staminali: saranno utili per la FC?
Le ricerche sulle cellule staminali sono ancora agli inizi, anche se su di esse
sono maturate molte attese. Le cellule staminali sono cellule primordiali immature
“multipotenti”, conservano cioè la capacità di dare origine (differenziandosi) a
specifiche cellule di vari tessuti: se immesse in determinato ambiente ed opportunamente
stimolate possono differenziarsi in cellule mature adatte a riparare uno
specifico organo.
Nel caso della FC l’organo da riparare sarebbe il polmone danneggiato: l’idea è
che queste cellule staminali possano “diventare” cellule respiratorie e che possano
avviare i processi riparativi nel polmone una volta indirizzate alle parti lese di
questo organo.
Le staminali più indifferenziate e pluripotenti sono quelle embrionali, ma si
possono ricavare staminali ancora con buona potenzialità da vari tessuti non embrionali,
inclusi il cordone ombelicale e il midollo osseo. Alcuni studi sono orientati
ad usare staminali del midollo osseo dello stesso paziente da trattare, dopo
aver trasferito in esse in vitro il gene CFTR normale, affinché le cellule curative
siano sane. Al momento, questi studi si fanno su modelli animali e pensiamo che
la strada per passare all’uomo sia ancora un po’ lunga.
◆◆A che punto siamo con la terapia genica?
Subito dopo la scoperta del gene CFTR nel 1989, si provò a vedere se fosse
possibile correggere le cellule con difetto del gene inserendo in esse una copia di
gene CFTR normale: questa doveva essere la terapia genica. Gli esperimenti in
vitro su singole cellule FC ottennero subito successo: quelle cellule riprendevano
a funzionare normalmente. Si pensò che la strada per passare dagli esperimenti
in vitro al malato dovesse essere facile e breve. In realtà numerosi studi “in vivo”
fatti negli anni successivi non hanno dato l’esito sperato, per numerosi problemi:
il tipo di “vettore” (trasportatore del gene, virus o particelle lipidiche), il complicato
percorso per raggiungere i polmoni (la via aerosolica sembrava adeguata),
la barriera di muco, la stabilità del gene una volta entrato nella cellula, il rigetto
dell’ospite nei confronti del vettore, e parecchi altri. Il grosso dei ricercatori ne fu
scoraggiato ed abbandonò questo campo di ricerca. Oggi rimangono alcuni gruppi
di ricerca) che hanno finalizzato i loro sforzi in questo campo: il più attivo e ben
organizzato attraverso un consorzio di laboratori è in Gran Bretagna. Si stanno
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